急性髓系白血病是一种常见的血液系统恶性肿瘤，近些年随着基因检测、靶向药物研发、患者危险度分层等多个方向上研究的深入，对于该病的治疗也有了不少新的观念。在近日召开的中国医学科学院血液病医院首届青年医师论坛上，国内多位专家对此进行了梳理。
随着诊治技术的发展，目前成人急性髓系白血病的完全缓解率60%~85%，5年生存率在40%左右。今后，随着进一步的细化分层治疗，以及新药新疗法的应用等，临床疗效有望进一步提高。
疾病分类变了
首先是急性髓系白血病有了新的分类方法。以二代测序技术为代表新一代组学研究，从组学角度较为全面地对急性髓系白血病的生物学信息进行了解读，使我们对其有了更为深入的了解。目前一系列依据组学信息对急性髓系白血病进行分型、预后判断的研究成果应用于临床工作。
欧美科学家去年联合发表于新英格兰杂志的研究成果，将急性髓系白血病重新分为11大类。在本届青年论坛上，来自上海瑞金医院的青年血液学专家沈杨教授对这方面的研究进行了较为全面的报告。
治疗药物多了
急性髓系白血病在治疗上也是取得一系列令人鼓舞的成果。以FLT3抑制剂为代表的靶向小分子药物在临床试验中取得了令人鼓舞的进展，去年ASH上报道midostaurin提高了急性髓系白血病的长期疗效。而以CAR-T和SGN-CD33A为代表的免疫治疗为急性髓系白血病的治疗研究提供了全新的思路。目前SGN-CD33A在一期和二期临床研究中取得了良好疗效。CAR-T为代表的细胞免疫治疗在淋巴系统肿瘤中取得了良好的结果，国内外也开发了一系列针对急性髓系白血病的CAR-T免疫治疗方法，我们医科院血研所团队也开发了具有自主知识产权的针CAR-T免疫疗法，为国内复发难治急性髓系白血病的治疗提供了一个选择。
急性髓系白血病（AML）占儿童急性白细胞的15%～20%。随着研究的深入，目前认为染色体核型异常在儿童AML的诊断和预后意义判定上的价值远较免疫分型重要，与预后相关。超过50%的急性髓系白血病伴有染色体异常，其中约半数AML病例只以单独核型异常出现，其余伴有附加异常。急性髓系白血病的染色体异常以结构畸变为主。基因突变也是影响预后的因素之一，比如在正常核型AML中NPM1突变或双位点CEBPA突变提示预后良好，而FLT3-ITD突变预后不良。依据这些分型诊断结果，结合其他因素，各国医生都在尝试将患者进行危险度分层，而后再选择合适的治疗以提高疗效。
移植效果好了
复发难治患者是AML治疗的难题，目前移植是治疗这类患者的唯一有效方案，但移植后疾病复发的高风险会导致移植失败。借鉴德国FLAMSA-RIC的清肿瘤预处理方案，先用挽救性化疗减轻肿瘤负荷，然后序贯清髓预处理，并联合过继细胞免疫治疗的GVL效应以逐步彻底清除残存的白血病细胞。
与标准预处理方案相比，显著地提高了移植疗效，而且移植前体能状态评分较好的患者可以耐受强化预处理方案。福建医科大学附属协和医院移植团队自主设计的FA5-BuCy预处理方案，于2014年在美国临床研究中心clinicaltrials网站登记注册，中期结果显示，接受挽救性移植的白血病患者2年OS 57.7%，具有很好的临床应用前景。
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