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今天，我们迎来了一个意义重大的消息。
赛诺菲宣布旗下创新药物注射用卡拉西珠单抗，Cablivi正式获得国家药监局批准：
可用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP/iTTP）的成人和青少年患者。
这意味着——
中国iTTP患者终于迎来全球首个、也是目前唯一获批的靶向治疗药物。
这场血管风暴，有了真正意义上的“定向灭火器”。
为什么这是一个“爆炸性”的好消息？
iTTP（获得性血栓性血小板减少性紫癜）是一种发病急骤、致死率极高的血液罕见病。它已被纳入我国《第二批罕见病目录》。
尽管我们有血浆置换（TPE）和免疫抑制治疗（IST）作为核心疗法，但现实非常残酷[1-3]：
- 高死亡率：即使接受TPE和IST治疗，仍有高达20%的患者面临死亡风险。
- 高复发率：治疗有效的患者，仍有30%~50%左右会复发。
- 治疗困境：部分患者对传统疗法无效，或深受TPE相关并发症的困扰。
而卡拉西珠单抗的到来，正是要解决这些卡脖子的难题，直接将iTTP的治疗带入精准靶向的新时代！
创新机制：纳米抗体如何快速“止血栓”？
卡拉西珠单抗最独特的地方，在于它的“纳米抗体”结构和靶向机制[2-3]。
✔靶点精准：它精准靶向血管性血友病因子（vWF）。在iTTP中，vWF异常聚集，导致血小板失控黏附，形成危及生命的微血栓。
✔快速阻断：卡拉西珠单抗能迅速阻断vWF与血小板的结合，就像在高速公路上设置了路障，从源头抑制微血栓的形成。
✔优势独特：纳米抗体分子量小、稳定性高，能更有效地渗透并结合靶点，因此能实现更快速的疾病控制。
它凭什么叫“优等生”？
卡拉西珠单抗的获批基于两项关键的临床研究（II期TITAN研究和III期HERCULES研究[2-3]），结果证明了它的卓越疗效：
| 效果维度 | 具体表现 |
临床意义 |
| 快速反应 | 显著缩短血小板计数反应时间 | 帮助患者更快恢复到安全状态，减少急性期死亡风险。 |
| 降低并发症 | 降低iTTP恶化风险，减少重大血栓性事件 | 直接减少了血栓、肾损伤、意识障碍等严重并发症的发生。 |
| 减少死亡 | 降低疾病相关死亡、恶化或重大血栓性事件的发生 | 显著提升患者生存率，改善预后。 |
| 预防复发 | 有效预防iTTP复发 | 解决了传统疗法复发率高的问题，让患者生活更有保障。 |
| 减少负担 | 减少TPE使用时间、ICU住院时间和总住院时间 |
极大降低治疗成本和住院负担，加快患者恢复。 |
用法与剂量（基于HERCULES研究及说明书数据）[2]
- 首剂：首日于首次血浆置换（TPE）前静脉注射10mg
- 随后：每次血浆置换后皮下注射10mg（每日一次）
- 停TPE后：继续每日皮下注射10mg，至少3天
- 若血小板水平仍未稳定，最长可延长至30天
在HERCULES研究中，多数患者在2~3天内血小板恢复至正常范围。
⚠用药注意事项
- 合并抗血小板药物或抗凝药物时需谨慎：因药物会增加出血风险，若患者同时服用阿司匹林、华法林等药物，医生需严格监测。
- 治疗期间应监测血小板与ADAMTS13（TTP患者病情总开关）水平，防止血小板过高或复发性下降。
- 如出现严重出血（如消化道出血、颅内出血迹象），应立即停药并在医生指导下使用vWF或凝血因子制剂逆转。
- 不建议患者自行保存或注射药物：Cablivi为冷链制剂，需在医疗机构操作。
安全性与耐受性
该药物的安全性在全球多中心研究中得到了充分验证。
HERCULES研究数据显示[2]：
- 常见不良反应为轻中度出血（鼻出血、牙龈出血、注射部位瘀斑等）；
- 严重不良事件少见，大多数患者经停药或支持治疗后可恢复；
- 未发现明显免疫原性问题或长期毒性；
- 与TPE、免疫抑制联合使用时总体安全。
总体来说，它被认为是可控、可监测、可逆的高安全性靶向药物。
每一场医学突破背后，都是一次生命接力。
每一种罕见病的“被看见”，都代表更多人能被及时救治。
卡拉西珠单抗的获批，不只是一个新药上市，而是中国iTTP患者“重新被接住”的瞬间。
参考文献：
[1] Joly BS, Coppo P, Veyradier A. Thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2017;129(21):2836-2846. doi:10.1182/blood-2016-10-709857
[2] Scully M, Cataland SR, Peyvandi F, et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2019;380(4):335-346. doi:10.1056/NEJMoa1806311
[3] Peyvandi F, Scully M, Kremer Hovinga JA, et al. Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2016;374(6):511-522. doi:10.1056/NEJMoa1505533
