认识药物 | Cemdisiran：给C5按“静音键”的新招

➢作用机制：让肝细胞内C5合成显著下降。

➢理解方式：不是去改DNA，而是临时把“生产线音量调低”。所以可逆转、可调节，停药后慢慢就会恢复了。

➢单药的短板：不能稳定、完全地控制血管内溶血（IVH）——也就是说“还差口气”

所以这个药最好怎么用呢？与其单挑，不如打组合拳：在C5抑制剂基础上联用Cemdisiran，更容易把溶血按稳，还可能降低C5单抗用量、拉长给药间隔。

（把关键数字讲清）

·和帕泽利单抗（Pozelimab）联用^[1]：两个Ⅱ期研究给了更扎实的数据：

帕泽利单抗单药过渡到联用：95%（21/22）控住IVH；90%（20/22） 达到Hb稳定（不输血，且Hb下降不超过20g/L）。

·既往用过依库珠单抗的患者换药为“Cemdisiran+帕泽利单抗”^[1]：5/5全部IVH受控、Hb稳定，未见BTH（突破性溶血）；其中还包括两位需要超说明书高剂量依库珠单抗的“棘手型”患者。

结论：组合拳更像正解——源头减产+末端封堵，既追求更稳的抑制，又有机会减轻输注负担。

但也要诚实：有效性与安全性仍需更多随访与更大样本验证（现在主要还是Ⅱ期/探索性数据）。

√对频繁输注不耐受或负担大，希望延长给药间隔；

√存在C5多态性、担心传统C5单抗“抓不牢”的患者。

是否适合还是要到血液科做个体化评估哟～（病情活动度、用药史、并发症、可及性、经济性等都要权衡）。

按时——漏针=“静音”效果掉线；别拖，尽快联系医生补上或调整。

先打疫苗——和其他补体抑制策略一样，脑膜炎奈瑟菌相关疫苗要按医嘱补齐、加强到位。

识别红色不良反应警报——高热、剧烈头痛、颈部强直、皮疹或突发全身不适，立刻就医（别硬抗）。