EHA速递 | “口服新秀”伊普可泮真实世界初亮相
对于PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿）患者来说，C5抑制剂（如依库珠单抗、雷夫利珠单抗）的出现，无疑是治疗史上的重大进步。
然而，问题也逐渐浮出水面——不少患者Hb（血红蛋白）依旧低、还得输血、疲劳缠身，甚至“好不了也停不了”。那么，接下来能做什么？
伊普可泮的机制不同于传统C5抑制剂，它直接阻断补体旁路（Alternative Pathway）中的因子B（Factor B），理论上可同时控制血管内溶血和血管外溶血——后者正是很多C5治疗后贫血仍旧的“元凶”。
在随机对照试验（APPLY-PNH）中，伊普可泮已显示出优于抗C5治疗的效果。这项法国“早期使用项目”则给了我们一手的真实世界证据。
研究方法简述：[1]
1. 对象为：已使用C5抑制剂≥6个月但Hb<10g/dL的成年PNH患者，PNH 克隆≥10%；完成必要疫苗接种；
2. 数据记录覆盖：治疗申请、启动用药、D15（第15天）、M2（2个月）等节点；
研究总计观察时间达近5个月。
入组概况：[1]
共30例申请，29例获批（1例不符标准）；
EAP正式启动后，有21人完成了用药启动；
这21位患者平均年龄49岁，女性占比64%，28%曾有血栓病史，超半数在过去1年里接受过输血，平均输血次数高达10次！
疗效评估：[1]
1. 启动治疗时平均Hb为8.92g/dL；
2. D15即升至11.89g/dL，仅2周提升约3g/dL；
3. 到M2（第二个月）进一步升至12.43g/dL，总提升达+4.13g/dL；
4. D15时仅1人需要输血，M2时全部不再输血，效果相当惊艳。
| 指标 | 用药前 | 用药15天 | 用药2个月 | 提升幅度 |
| 血红蛋白（Hb） |
8.92 g/dL | 11.89 g/dL | 12.43 g/dL | +4.13 g/dL |
| 输血需求 |
52%患者需输血 | 仅1例需输血 | 0例需输血 | 100%减少 |
安全性方面：[1]
•没有任何突破性溶血、血栓事件；
•没有患者停药；
•仅1例膀胱炎（克雷伯菌感染），无需更改治疗计划。
“先上车”的人也一样棒：[1]
•另外4位通过“同情使用”早早用上伊普可泮的患者，已使用约5个月；
•Hb长期维持在12.6g/dL左右；
0输血，0血栓，0停药。
伊普可泮是全球首个获批的口服单药治疗PNH的补体抑制剂，不用再扎针、输液，随餐吃药，极大减少了患者的医疗负担。
2. 起效快，效果稳
不同于传统疗法可能数月见效，iptacopan治疗15天内Hb就大幅提升，2个月后几乎所有人脱离了输血需求。
3. 安全性初步可靠
这批真实世界数据尚未见严重不良事件——对于长期使用、生活质量要求更高的PNH患者来说，这点尤为关键。
4. 女性患者有望获益更多
之前在EHA大会上也有研究显示：女性PNH患者对C5抑制剂的应答更差，而伊普可泮在这项法国数据中女性占64%，却获得了同等改善，或许为这一群体打开了新的大门。
•原价：约2.5万元/盒（200mg*56片）
•医保后自付：按各地报销比例（约3000-8000元/月）
•用药方案：200mg 每日2次（医保覆盖适应症患者）
省钱Tips：
•申请门诊特殊病种报销
•关注药企患者援助项目
•部分省市可”双通道”购药
最后，在这场关于PNH管理的“耐力赛”中，伊普可泮的登场就像是一位轻装上阵的新选手：口服、单药、见效快、低副作用。
这项来自法国EAP的数据虽然样本不大、随访不长，但足以让人期待它在更广泛真实世界的后续表现。
参考文献：
[1] Risitano A, Kulasekararaj A, Scheinberg P, Ueda Y, Röth A, Han B, Zhang L, Di Bona E, Fu R, Griffin M, Kelly R, Panse J, Schrezenmeier H, Dahlke M, Ferber P, Karki R, Sanz S, Somenzi O, Monaco L, Houtsma E, Peffault de Latour R. The 2-year safety and efficacy of iptacopan monotherapy in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) from APPLY- and APPOINT-PNH studies who entered the roll-over extension program (REP). Abstract presented at: EHA2025 Annual Congress; June 13, 2025; Vienna, Austria. EHA Library. Abstract PF660. Publication ID: 4160067. Abstract release date: May 14, 2025.
