EHA速递 | “不是打针就万事大吉”——PNH患者在C5抑制剂治疗中，仍有这些困扰
补体C5抑制剂的问世，曾被视作PNH治疗的重大突破。但对于真正生活在PNH阴影下的患者而言，“溶血控制了”≠“生活回来了”。
在2025年EHA大会公布的几项研究中，我们看到——即使在标准治疗下，PNH患者的困扰依旧真实存在：治疗方式不便、疲劳挥之不去、血红蛋白难以上升、情绪身心双重负担……
今天，我们一起来看一看这份“治病路上的沉默之重”。
我们常听到医生说：“每8周打一针ravulizumab，已经很省事了。”
但来看看患者们普遍吐槽最多的一点反而是：静脉注射治疗。
根据近期一项来自日本的调查显示[1]，虽然C5抑制剂（如依库珠单抗、雷夫利珠单抗）让PNH患者们的生活质量有所提升，但仍有很大一部分患者在治疗上感到无奈。
1. 接受雷夫利珠单抗治疗的患者中，有超过三分之一的人每个月去医院的次数甚至超过医生建议的频率（4周一次）。
2. 更让人崩溃的是：70%以上的人得请一整天或半天假才能去打针；
3. 平均来回路程要1.2小时，再加上排队、输液、观察，等于“请一天假去打一个小时的药”；
4. 即使获得了医疗补助，仍有不少人觉得“经济压力不小”——不仅是药费，还有交通费、误工损失；
这不是“不想治”，而是“治好了病，但丢了正常的生活节奏”。
如果你认为扎针的苦恼已经够让人烦躁了，那咱们再来聊聊另一个更常见、更无解的麻烦——疲劳。
根据全球范围的研究调查，即使接受了C5抑制剂的治疗，仍有75%到89%的PNH患者持续经历严重的疲劳感[1-3]。这种疲劳可不是一般的累，它影响到了患者生活的每个角落。
患者们常常形容自己：“像是电池永远充不满一样，起床的时候就是电量不足的状态。”
一项跨国研究告诉我们：所有参与者（n=32）都表示自己在“疲劳”中挣扎。[2]
他们不是“困”，而是：
1. 97% 说自己连最基本的日常活动都吃力，比如走路、洗澡、爬楼；
2. 84% 感到“脑子像糊了一样”，影响了工作和决策能力；
3. 75% 觉得家庭关系受到影响，包括照顾孩子的能力下降；
4. 超过四分之一的人感到孤独、无助、甚至有抑郁倾向。
更令人唏嘘的是，94%的患者向医生提过疲劳问题，但41%觉得医生“不太在意”，因为医生的重点放在了“有没有血尿”“LDH控制得怎么样”。
可对患者而言，疲劳就是生活质量的第一杀手。
你或许以为C5抑制剂能稳住血红蛋白，但真实世界的数据显示情况不容乐观。
一项涵盖343位PNH患者的欧洲多国研究指出[3]：
•64% 的C5抑制剂使用者，Hb仍＜12 g/dL，即仍属贫血；
•近五分之一的患者过去一年仍需输血；
•17% 发生突破性溶血（BTH），平均每人1.7次。
这些患者，看似接受了“标准治疗”，但仍反复输血、反复疲劳，仍走不出PNH的日常困境。
全球患者的共同难题[1-3]
•隐性成本：交通费、误工费、护工费…（即使医保覆盖药费）
•日本研究：52%患者需为每次治疗请全天假 → 收入锐减
•欧洲调研：68%患者因治疗频率影响职业发展
患者心声：”公司知道我每月请假，升职机会永远轮不到我…”
根据最新跨国调研（343位患者）[3，4]：
治疗方式偏好：
口服药：67%患者强烈期待
居家注射：63%希望摆脱医院
长效制剂：55%倾向8周1次的方案
研发中的突破：
口服补体抑制剂（如Iptacopan）已获FDA批准
双靶点药物（同时抑制C5+C3）或能更好控制溶血
【生存指南：当前能做什么？】
1. 疲劳管理：
分段式作息（工作20分钟休息5分钟）
轻度运动反而能提升能量
2. 输液优化：
申请周末/夜间输液时段
3. 心理支持：
加入PNH病友群（你不是一个人战斗！）
幸运的是，科学家和医生们正越来越关注患者们的实际需求，新的治疗方式（如口服药、皮下注射药）也在陆续开发中。患者们在调查中表示，口服药物或居家治疗方式将是未来首选。
在这个美好未来来临之前，PNH患者朋友们，记住你并不是孤单一个人在面对这些困扰，大家都在一起努力着。让我们怀抱期待，一起等待更加美好、便利的明天！
参考文献：
[1] Obara N, Ueda Y, Ueno S, Sakurai M, Hosokawa K, Murata T, Fukuoka Y, Hayama N, Yamashita M, Ogawa Y, Usuki K, Ikezoe T, Kawaguchi T, Hosen N, Kanakura Y, Gotoh A, Nishimura J. Treatment burden in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) treated with intravenous C5 inhibitors: an in-depth interview survey study. Abstract presented at: EHA2025 Annual Congress; June 12, 2025; Vienna, Austria. EHA Library. Abstract PB2816. Publication ID: 4161890. Abstract release date: May 14, 2025.
[2] Amporful Cobby G, Han B, Balp M-M, Snellman J, Somenzi O, Che S, Katsof B, Cruz J, Zanini H, Walker B, Hiley R, Eddleston R, Murakami S, Oliver M. The daily impact of fatigue in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): an ethnographic study. Abstract presented at: EHA2025 Annual Congress; June 12, 2025; Vienna, Austria. EHA Library. Abstract PB3791. Publication ID: 4162864. Abstract release date: May 14, 2025.
[3] Munir T, Beggiato E, Balp M-M, Wiyani A, Sanz S, Taylor Y, Röth A. Real-world outcomes and clinical burden of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Abstract presented at: EHA2025 Annual Congress; June 13, 2025; Vienna, Austria. EHA Library. Abstract PF670. Publication ID: 4160077. Abstract release date: May 14, 2025.
[4] Röth A, Balp M-M, Wiyani A, Taylor Y, Sanz S. Health-related quality of life and preference for treatment modalities of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): results of a real-world study. Abstract presented at: EHA2025 Annual Congress; June 14, 2025; Vienna, Austria. EHA Library. Abstract PS2291. Publication ID: 4161365. Abstract release date: May 14, 2025.
