EHA速递 | 再谈CAR-T：治疗AIHA半年后，他们还好吗？
原创 溶贫家园 溶贫家园 2025年6月26日 13:00
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去年我们写过一篇推文，我们介绍过一项令人振奋的新疗法——《CD19 CAR-T细胞：“特种兵”出手，治愈难治性AIHA有戏了！》
当时的焦点是——CD19 CAR-T疗法能清除体内“捣乱”的B细胞，从根本解决自身免疫攻击问题，给顽固性AIHA患者带来无药缓解的希望。对于长期贫血、频繁输血、激素副作用不断的患者来说，这是一个令人振奋的突破。
而在刚刚落幕的EHA 2025欧洲血液学协会年会上，研究团队带来了这项疗法的“售后跟踪”结果：
CAR-T治疗AIHA，确实有效，但也有“漏洞”，复发机制正在被逐步揭示。
我们一起来看看这些接受治疗的患者，现在过得怎么样了。
研究背景：CAR-T在AIHA中治好了多少人？
本研究共纳入11位多线治疗失败的AIHA患者（即至少失败3种以上治疗方案的“老病号”），这些患者接受了一次性CD19 CAR-T输注。
结果令人鼓舞[1]：
全部11人都达到了缓解
平均无药缓解时间（DFR）为8.1个月，最长可达16.6个月！
换句话说，一次CAR-T治疗，让患者平均“半年以上不用吃药”，对很多长期贫血、反复输血的AIHA患者来说，这简直就是喘口气的机会。
二
但问题来了——有些人“又溶了”……
研究中，2位患者在7~8个月后再次出现溶血性贫血症状，也就是我们说的复发。那问题来了[1]：
他们当初的CAR-T不是把CD19+B细胞清光了吗？怎么还会复发？
于是，研究者用最先进的单细胞测序技术，从骨髓和外周血中把细胞一个个“捞出来”分析，终于发现了端倪！
【复发的“真凶”：BCMA+浆细胞！】
对比复发组与未复发组，他们发现：最显著异常的是一群“BCMA高表达的浆细胞”[1]。
这些细胞在初始治疗后一度消失，但在复发期又慢慢增多。
【什么是BCMA？】
BCMA（B细胞成熟抗原）是浆细胞上的一种受体，多发性骨髓瘤的靶点。但在AIHA里，它以前并不被重视。
这项研究首次证实：BCMA+浆细胞在AIHA复发中可能起主导作用！
不但表达量升高，还和复发时的单克隆浆细胞聚集高度一致。
【更神奇的是——换个方向治疗，立刻奏效！】
既然找到了BCMA+浆细胞，研究者果断启用抗BCMA救治方案，结果如何？
✔两位复发的患者均再次进入完全缓解（CR）[1]！
这是临床上首次证实BCMA可能成为AIHA治疗新靶点，尤其在CD19 CAR-T治疗后复发的患者中，有望成为“补刀”的第二选择。
疗效“真香”，但价格也“真贵”——值不值得？
你可能会问：这治疗听着挺好，那是不是所有AIHA患者都能用？
现实是：
- CAR-T目前价格非常昂贵
- 主要适用于：多线失败、严重贫血、传统治疗无效的难治性AIHA患者
- 在自身免疫病领域，它仍是临床探索阶段的“高价值尝试”
但我们也要看到：
- 它可能一次性终结多年治疗内耗
- 它带来了疾病免疫重启的全新可能
- 它推动我们走向更个体化、靶向化、精准化的AIHA治疗新时代
最后，我们如何看待CAR-T治疗AIHA呢？它不是万能，但对一部分患者已经是“奇迹”；它暴露了复发风险，但也发现了破解方法；它贵，但贵在有希望、有转机、有未来。将来治疗方式究竟能到哪一步，让我们继续看吧！
参考文献：[1] Li R, Zhang L, Gao Z, et al. BCMA⁺ plasma cells contribute to relapse after CD19 CAR T-cell therapy in multi-refractory autoimmune hemolytic anemia. EHA Library. 2025 Jun 13; Abstract PF1159. Abstract release date: 2025 May 14.
