科普时间 | PNH患者的疾病活动度如何评估？掌握你的并发症风险
各位PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）的朋友们，你有没有听医生提过“LDH”和“HDA”这两个词？也许你知道LDH升高意味着溶血活跃，但具体怎么判断疾病严重程度、并发症风险呢？
今天我们就用简单明了的方式，带你搞懂什么是“HDA”；
如何通过LDH看清自己的疾病状态，提前掌握血栓等严重并发症的风险，轻松变成“懂病人”！
先科普一下“HDA”这个名词，它的全称是高疾病活动度（High Disease Activity），是欧洲药品管理局（EMA）为PNH患者制定的疾病评估标准。
简单说，HDA就是用来判断你的PNH疾病是否“活跃”、病情是否严重的一个指标。
而这个HDA的评判核心，就在于两个关键点[1，2]：
✅ 第一，血清LDH升高≥1.5倍正常上限（1.5 ULN）；
✅ 第二，同时出现至少一种相关临床症状：
1. 虚弱、疲劳
2. 血红蛋白尿（尿色变深）
3. 腹痛
4. 呼吸困难
5. 贫血明显（血红蛋白HGB<100 g/L）
6. 吞咽困难
7. 男性勃起功能障碍
8. 重大血管事件（如血栓形成）
只要你的LDH升高超过1.5倍，再加上任何一个上面的症状，医生就会给你判定为HDA患者。
是不是一下子变清楚了很多？
也许你觉得：“好吧，我知道自己是HDA又能怎样？”
但其实，明确自己是否属于HDA非常重要，因为它直接关系到血栓发生风险。
根据国际PNH登记研究（NCT01374360）结果显示：
•LDH≥1.5 ULN的患者，HDA出现率明显增加；
•粒细胞PNH克隆越大（超过50%），越容易进入HDA状态；
•相比于非HDA患者，HDA患者的血栓栓塞风险至少增加2倍以上！[1-3]
更重要的是：
HDA相关的症状越多，血栓风险也越高，病情越容易恶化。
简单来说：LDH越高 + 症状越多 = 风险更高
也许你不太懂那些复杂的医学名词，但这些事情你可以很容易做到：
•记住你的LDH值，每次去医院抽血检查，询问医生你的LDH是多少；
一旦超过正常值1.5倍（例如正常上限约220U/L，那么升高到330U/L以上），就要特别注意。
•对照症状清单自我评估
1. 近期是否明显疲劳、虚弱？
2. 尿色是否变深，早晨排尿尤其明显？
3. 有无反复腹痛、吞咽不畅？
4. 贫血是否明显加重？（如头晕、乏力、脸色苍白）
5. 呼吸有没有变得费力？
6. 是否曾经有血栓事件？
如果你的LDH升高了，同时发现上述任何一个症状已经出现，那你极可能已经处于HDA状态，这时一定要及时跟医生沟通，加强治疗和监测，以防严重并发症。
提醒一下，这些患者尤其要警惕：
•LDH反复升高或居高不下
•PNH粒细胞克隆超过50%
•曾经有过血栓事件史
如果你符合以上任意一条，代表你的风险更高，更要密切监测自己的情况，及时防范。
HDA意味着病情进入了“活跃”阶段，此时医生可能会[1-3]：
1. 加强补体抑制治疗（如依库珠单抗）：以降低LDH水平、减少溶血风险。
2. 预防性使用抗凝药物：特别是那些既往已经发生过血栓事件的患者。
3. 更频繁地监测血常规、凝血指标、LDH及PNH克隆大小
一句话：越早识别HDA，越能及时调整治疗，避免严重后果！
最后，总结一下你的自查小工具：
下次检查，记住这个口诀：
LDH超过1.5倍，症状出现要警觉；克隆超过一半大，血栓风险高不少。
记得及时告诉医生你的自查结果，做个主动的患者，掌握自己的健康主动权！
希望每一位PNH患者都能识别风险、提前干预，顺利度过疾病的各个阶段。
参考文献：
[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）. 中华血液学杂志. 2024,45(8):727-737.
[2] 陈苗, 等.阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024)[J].协和医学杂志,2024,15(05):1011-1028.
[3] 任翔, 郑以州. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者血栓形成的病理生理机制研究进展 [J] . 国际输血及血液学杂志, 2018, 41(4) : 322-326.
