科普时间 | PNH补体抑制剂的疗效如何评估？这六个等级帮你看明白！
原创 溶贫家园 溶贫家园 2025年6月17日 13:01
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的朋友们在接受补体抑制剂治疗（如依库珠单抗、雷夫利珠单抗）时，最关心的莫过于：“我的病情好转了吗？治疗效果如何？”
为了帮大家明确治疗效果，中国PNH指南对PNH补体治疗的疗效评估做了详细的划分。
将疗效细分为六个等级：完全缓解、显著缓解、良好缓解、部分缓解、微小缓解和无效[1]。
今天我们就带大家详细了解一下这些等级，帮你更好地自我评估。
为什么要详细评估补体治疗的疗效？
之前评估疗效时，主要关注LDH（乳酸脱氢酶）的下降情况，但随着医学研究深入，发现只看LDH是不够的，因为[1，2]：
- LDH正常并不意味着溶血完全控制，还可能存在残留的血管内溶血（IVH）或血管外溶血（EVH），导致血红蛋白（HGB）仍低于正常；
- 血红蛋白水平（HGB）恢复正常才真正代表人体氧气输送能力恢复正常；
- 输血依赖不仅严重影响生活质量，还可能引起铁过载，损害肝、心等重要器官；
- BTH（突破性溶血）发作提示治疗不稳定，需调整方案
因此，指南增加了更多维度（输血频率、HGB水平、LDH、网织红细胞绝对值ARC、BTH）来全面评估治疗效果。
详细了解六种疗效等级（结合指南，详细说明）[1，2]：
以下六个等级，你可以结合自己的情况看看属于哪个级别：
1、完全缓解（理想的最佳状态）
- 输血：完全摆脱输血；
- HGB：恢复正常（男性≥130 g/L，女性≥120 g/L）；
- 溶血指标：LDH≤1.5倍正常上限（ULN），且网织红细胞绝对值（ARC）≤150000/µL；
- 无任何BTH（突破性溶血）发作。
2、显著缓解（疗效非常好）
- 输血：完全摆脱输血；
- HGB：恢复正常（男性≥130 g/L，女性≥120 g/L）；
- 溶血指标：LDH可能轻度升高（>1.5倍ULN），ARC可能轻度升高（>150000/µL），
- 存在亚临床BTH，但无明显临床症状。
3、良好缓解（疗效较好，基本满意）
- 输血：无需输血；
- HGB：未完全恢复正常，但维持在较好水平（男性100-130 g/L，女性100-120 g/L）；
- 存在亚临床BTH（无明显临床症状），LDH和ARC轻度升高。
4、部分缓解（疗效一般，勉强稳定）
- 输血：偶尔输血（每6个月不超过2次）；
- HGB：80~100 g/L；
- 溶血指标：存在溶血但无明显突破性溶血发作。
5、微小缓解（疗效较差）
- 输血：输血需求较多（每6个月输血3~6次），或虽输血减少超过50%，但仍需输血；
- HGB：明显偏低，甚至小于80 g/L；
- 溶血指标：明显异常，控制效果欠佳。
6、无效（疗效差，治疗失败）
- 输血：频繁输血（每6个月输血超过6次）；
- HGB：低于100 g/L，通常明显贫血；
- 溶血指标：明显异常，存在明显的临床溶血症状。
每项指标为何如此重要[1，2]？
✅ HGB（血红蛋白）恢复正常
意味着氧气输送恢复，患者疲劳感明显减轻；
降低心脏负担，避免长期心功能损害。
✅ 摆脱输血
避免铁过载损伤重要脏器（肝、心、胰腺、甲状腺）；
提高生活质量，减少对医疗资源的依赖。
✅ LDH和ARC（溶血指标）
LDH反映血管内溶血（IVH）是否控制；
ARC反映潜在血管外溶血（EVH）的情况。
✅ BTH（突破性溶血）
若出现，提示补体抑制治疗可能存在突破，需要及时调整治疗策略。
患者自我评估简易表格：
你可以对照自己近半年治疗情况进行初步评估：
| 项目 | 你的情况 | 对应疗效 |
| 输血频率 | 无/偶尔/频繁？ | 越少越好 |
| HGB水平 | 男性≥130，女性≥120最好 | 达标即理想 |
| LDH与ARC | LDH<1.5倍正常上限最好 | 达标更好 |
| BTH发作 | 无BTH最好 | 无发作为佳 |
根据以上表格初步判断你的治疗等级，明确与医生沟通的方向。
总而言之，疗效评估很关键，不是只看LDH，还需看HGB、输血情况、BTH等多维度指标。
治疗PNH的终极目标，就是“少输血、HGB正常、溶血控制住、无BTH”。
参考文献：
[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）. 中华血液学杂志. 2024,45(8):727-737.
[2] 陈苗, 等.阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024)[J].协和医学杂志,2024,15(05):1011-1028.
