认识疾病 | 什么是非重型再障(NSAA)?

 

认识疾病 | 什么是非重型再障(NSAA)?再生障碍性贫血(AA)是一种由多种原因引起的骨髓造血功能衰竭症,主要表现为全血细胞减少。非重型再障(NSAA)作为AA的一种类型,其治疗选择对于患者来说至关重要。今天,让我们一起深入了解NSAA,从它的定义、诊断到西医治疗,为您点亮一盏希望之灯。

 

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认识我们的“不速之客”——NSAA
NSAA,是再生障碍性贫血(AA)里比较轻的一种。它还可以根据是否需要经常输血,再细分为两类:一类是不用经常输血的,非输血依赖型NSAA(NTD-NSAA);另一类是需要经常输血,而且有可能病情变得更重的,我们称之为可能转化为更重型的输血依赖型NSAA(TD-NSAA)

说到输血,什么情况下需要输血呢?一般来说,如果你的血红蛋白(HGB)降到60g/L以下,或者血小板(PLT)降到10×109/L以下还伴有明显出血的情况,那就可能需要输血了。

如果你平均每8周至少要输一次血,并且这种输血依赖持续了4个月以上,那就属于TD-NSAA了。而且,TD-NSAA这种类型的病情,还有可能会变得更严重,发展成重型AA(SAA)[1]

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如何诊断:揭开NSAA的神秘面纱
如果你怀疑自己可能患上了再生障碍性贫血(AA),医生会依据以下检查来帮你确诊:
血常规检查:这是检查血液中各种细胞数量的常规方法。如果你的检查结果显示,红细胞、血小板和中性粒细胞这三种重要的血细胞都减少了,同时淋巴细胞比例增高了,那就可能是AA的征兆。
具体来说,如果你的血红蛋白(HGB)低于100g/L血小板(PLT)少于50×109/L中性粒细胞绝对值(ANC)低于1.5×109/L。并且这三个指标中至少有两个是不正常的,那就需要特别注意了。
骨髓穿刺:这是一种通过抽取骨髓样本来检查骨髓健康状况的方法。医生会从不同部位抽取骨髓样本,如果发现骨髓增生减少了,小粒空虚非造血细胞(比如淋巴细胞、网状细胞等)增多了,巨核细胞明显减少了甚至没有了,红系和粒系细胞也都减少了,那就可能是AA的表现。
骨髓活检:这是通过取一小块髂骨上的骨髓组织来进行更详细的检查。如果检查结果显示,整个切片中的造血组织减少了,非造血细胞增多了,而网硬蛋白并没有增加,也没有发现异常细胞,那也可能是AA的征兆。
除外检查:最后,医生还需要排除其他可能导致类似症状的疾病,比如一些先天性疾病和其他获得性、继发性的骨髓衰竭疾病[1]

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药物治疗:为NSAA患者点亮希望

经过上面的检查,如果确定您的病情为非输血依赖型AA,那么接下来,就是治疗的旅程了。

非输血依赖型NSAA的西医治疗推荐环孢素或雄激素。如疾病进展至输血依赖,或初始诊断即为输血依赖型NSAA,应按照SAA的方案进行治疗。

环孢素(CsA):CsA是一种免疫抑制剂,可通过抑制T淋巴细胞活性来减少骨髓造血功能的抑制[2]。研究表明,CsA对NSAA患者具有一定的疗效,尤其适用于非输血依赖型NSAA(NTD-NSAA)。

使用剂量:一旦确诊为AA,通常就会开始使用CsA。剂量为3-5mg•kg-1•d-1,为了保持药效,两次服药最好间隔12小时。

注意事项:应用CsA需监测血药浓度,一般成人血药谷浓度的推荐范围为150-250ug/L,儿童酌减。根据血药浓度、疗效调整CsA剂量。

CsA治疗起效者,足量应用6个月或疗效达平台期后建议持续服药12-24个月后停药。减量过早或过快增加复发风险,应缓慢减量(每2~3个月减量25-50mg)。

副作用:比如牙龈增生、肾功能变差、血压升高、血脂异常、肠胃不适、肌肉震颤、皮肤变黑、肝损害等。所以,吃CsA的时候,要定期查血压、肝肾功能[1]

雄激素:雄激素能帮助肾脏分泌更多的EPO(一种促进红细胞生成的激素),还能让红细胞对EPO更敏感,从而促进骨髓生成红细胞。它还能减轻女性月经时的出血过多。有研究表明,雄激素还能增加一种叫端粒酶的活性,对治疗AA有一定效果。

使用剂量及注意事项:现在常用的雄激素有司坦唑醇、达那唑、十一酸睾酮等。应用时,也要定期查肝功能

➢司坦唑醇常用剂量为2mg/次,2~3次/日;达那唑常用剂量为200mg/次,2~3次/日;十一酸睾酮常用剂量40mg/次,3次/日或80mg/次,2次/日[1、3]

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非重型再障(NSAA)虽然作为再障的一种较轻类型,但其对患者生活的影响仍不容忽视。从定义、分类到精准的诊断方法,每一步都为患者确诊提供了科学的依据。而在西医治疗领域,环孢素与雄激素作为非输血依赖型NSAA的主要治疗手段,为患者点亮了希望之光。

让我们携手前行,在NSAA的治疗之路上,共同迎接那属于您的光明未来!

参考文献:

[1]中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组. 再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)[J]. 中华血液学杂志,2022,43(11):881-888.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.11.001

[2] Marsh, J., Schrezenmeier, H., Marin, P., et al. (1999) A prospective randomised multicentrestudy comparing cyclosporin alone ver- sus the combination of antithymocyte globulin and cyclosporinfor treatment of patients with non-severe aplastic anaemia: a report from the European Blood and MarrowTransplant (EBMT) Severe Aplastic Anaemia Working Party. Blood, 93(7), 2191–2195.

[3] Saracco P, Quarello P, Iori AP, et al. Bone Marrow Failure Study Group of the AIEOP (ItalianAssociation of Paediatric Haematology Oncology). Cyclosporin A response and dependence in childrenwith acquired aplastic anaemia: a multicentre retrospective study with long-term observation follow-up. Br J Haematol. 2008 Jan;140(2):197-205.

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