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依库珠单抗被吉尼斯评为“世界上最昂贵的药物”而出名，到底有多贵呢？它使用一年的价格是409500美元，约280万人民币，国内每瓶价格也高达5134美元。为什么这个药物这么贵？？？
图源：摄图网
据说依库珠单抗是由Alexion Pharmaceuticals投入8亿美元、用了15年时间研发出来的。好吧，难怪这么贵……虽然它价格高，但它却是PNH患者急需的“神药”。
PNH是阵发性睡眠性血红蛋白尿症，这是一个慢性破坏性、威胁生命的血液病，由造血干细胞基因突变引起，全球患病率约为16-20/100万[1]，目前推测中国的发病率在1/10万左右[2]，被称为“罕见病中的罕见病”。主要症状为血管内溶血、血栓以及骨髓衰竭，很多患者最终死于血栓或骨髓衰竭的并发症，5年死亡率达35%。
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机制
依库珠单抗治疗该疾病的作用机制非常独特，它通过抑制补体系统中的一个特定蛋白C5，从而阻断了补体介导的溶血过程，减少了PNH患者体内红细胞的破裂，改善了PNH患者的临床症状。
机制
依库珠单抗的治疗效果也是非常显著的，临床研究表明，服用该药的PNH患者5年后存活率超过90%，依库珠单抗治疗期间的血栓栓塞率与治疗前相比降低了85%[3]。
用法
依库珠单抗以静脉输注的形式给药，通常每隔一周或两周一次，在25-45分钟内输注完毕。使用方式相较于口服较为麻烦，尤其对于那些由于工作、旅行等不能按时用药的患者来说，每两周静脉注射一次也是一个巨大的负担。
不良反应
当然，依库珠单抗也可能存在一些潜在的风险和副作用，如感染风险、药物过敏反应等，所以在使用前一定要在医生的指导下合理使用，并定期进行监测和评估。
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总的来说，依库珠单抗作为一种新型的治疗PNH的药物，具有独特的作用机制和显著的临床效果。但依库珠单抗不消除PNH克隆，这意味着它不能治愈PNH，在大多数情况下患者需要终身服用，此外，依库珠单抗价格非常昂贵，且并不是在所有国家都能购买到，希望在我国依库珠单抗能有机会进入医保，为PNH患者真正带来希望。目前有许多针对C5及C3的新型补体抑制剂正在开发中，期待PNH患者有更多药物可以选择！
参考文献：
[1] Anita Hill, et al. The Incidence and Prevalence of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) and Survival of Patients in Yorkshire. Blood 2006;108 (11): 985.
[2] 罕见病诊疗指南（2019年版）: 547-551
[3] 杨卫,张国香.依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究进展[J].中国医学创新,2021,18(10):177-181.
声明丨本文中涉及的内容信息仅用作疾病知识参考和学习，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊！
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