今日，罗氏(Roche)公司宣布，将在7月份召开的国际血栓形成和止血协会(ISTH)年会上，公布该公司治疗A型血友病的多款疗法的最新研究进展。其中包括该公司旗下Spark Therapeutics公司开发的基因疗法的长期随访数据，以及罗氏开发的双特异性抗体疗法Hemlibra在亚太地区患者中的临床试验数据。
A型血友病影响全球32万患者的生活，由于编码凝血因子VIII(Factor VIII)的基因出现变异，导致体内凝血因子VIII水平不足。对于他们来说，轻微的受伤可能导致疼痛和可能危及生命的出血。严重血友病患者通常肌肉和关节会出现自发流血，可能造成永久关节损伤。目前，治疗严重A型血友病的标准疗法为预防性静脉注射凝血因子VIII。患者不但每周需要接受治疗2-3次，而且即便接受治疗，仍然可能出现出血事件，对他们的生活质量产生重大影响。而且，有些患者因为长期输注凝血因子VIII，对外源凝血因子VIII产生抗体(凝血因子VIII抑制剂)，从而让凝血因子VIII替代疗法失效。
罗氏旗下Spark Therapeutics公司开发的基因疗法SPK-8011是一款使用腺相关病毒载体(AAV)，靶向肝脏递送表达凝血因子VIII的转基因的基因疗法。这是罗氏公司在收购Spark Therapeutics公司之后，首次公布这一基因疗法的最新进展。新闻稿指出，在最初接受基因疗法治疗的5名患者中，最长随访时间已经达到142周。最新数据显示，患者的年出血率(ABR)降低91%，在随访时间超过两年时，没有发现证据表明凝血因子VIII的表达水平出现下降。而且，没有发现患者产生凝血因子VIII抑制剂。
同时，罗氏将首次公布该公司的A型血友病双特异性抗体疗法Hemlibra(emicizumab-kxwh，艾美赛珠单抗)在亚太地区A型血友病患者中进行的3期临床试验结果。Hemlibra已经在2018年11月被中国国家药监局(NMPA)加速批准上市。这一3期试验是一项批准后验证试验。
试验结果表明，在70名携带凝血因子VIII抑制剂的亚太地区A型血友病患者中，Hemlibra达到了试验的主要终点。每周或每四周接受Hemlibra预防性治疗，与未接受预防性治疗相比，将需要接受急性治疗的出血事件数目降低96%(p<0.0001)。同时这一试验达到所有关键性次要终点。总体来说，试验数据证明在这一患者群中，Hemlibra表现出良好的疗效和耐受性。
“我们很高兴能够在ISTH年会上分享A型血友病研发项目的进展，”罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Levi Garraway博士说：“这些数据体现了我们为这些患者提供创新治疗选择的努力。”
