科普时间 | “我才40岁”——MDS患者留言区的呐喊，值得整个医学界听见

• “确实有时候真的挺绝望的：MDS这个病，为什么这么难治？为什么一直没有突破？MDS患者太需要新药了，这个‘沉默的角落’不该再被忽视。”——重庆病友

• “大家都加油熬，熬到新药来解救。”——重庆病友

• “我也在打罗特西普，吃阿伐曲，加激素，加中药，每个月输血，铁蛋白又高，去铁也难。希望病情缓慢进展，我才40岁。”——安徽病友

• “伊美司他在国内上市遥遥无期啊。”——广东病友

• “期待新突破早日实现！”——吉林病友

还有上海的一位病友，分享了自己观察到的几例新药使用经历：有的根本无效，有的用了几个月后失效，有的血象升上来又掉回去。这是真实世界的声音——即便是最新的药，到患者手里，效果也常常打折扣。

这些话，我们想请整个医疗界、医药界都听见。

全球疾病负担研究（GBD 2021）的最新分析显示：中国MDS/MPN的新发病例数，已居全球第一。国内估算每年新确诊数以万计，而且随着人口老龄化，这个数字还在往上走。只是这个病太安静了——它的患者不像白血病患者那样住在病房里引人注目，他们大多在门诊默默输血、默默吃药、默默扛着，不声不响地遍布在每一个城市、每一个县城。

欧美的数据确实如此——中位诊断年龄73到76岁。但中国的情况不一样：多项国内研究显示，中国MDS患者确诊时的中位年龄只有49到62岁；有一项中国研究甚至发现，61.9%的患者确诊时还不到60岁。留言区里那位说“我才40岁”的安徽病友，不是孤例。四五十岁，正是一个家庭的顶梁柱。

他们输的每一次血，背后都是一个家庭的悬着的心。

上海的流行病学数据显示，约三分之一的患者会转化为急性白血病，53%的患者最终死于感染、出血等并发症。而患者手里的武器，二十年来几乎没有更新：低危的靠输血、促红素，高危的靠去甲基化药物，有效率大约四到五成。就说最新的罗特西普，2025年6月终于在中国获批了MDS适应症，这对一部分患者是好消息；但它只针对较低危、贫血为主的患者，帮的是“少输血”，改变不了疾病的进程，对最高危、最危险的那群患者，依然无药可用。

留言区里上海病友观察到的用药落差，正是这个现实。而伊美司他，在国外获批两年了，国内患者还在等——“遥遥无期”四个字，是病友自己写下的。

这是血液肿瘤里远未开垦的一片土地——它没有“总开关”式的驱动基因，临床试验的规则正在全球范围内重新设计，谁在这里做出突破，谁就能改变几十万中国患者的命运。尤其对青年学者来说，这是一个值得押上职业生涯的方向。学术的价值，最终要用患者的人生来丈量。

向医药企业呼吁：请多看MDS一眼。这个领域患者基数庞大、未满足的需求巨大，中国患者的基因特点又与欧美不同——8号染色体三体、20号染色体缺失更常见，连国际最新的预后评分拿到亚洲人群都要打折扣。为中国MDS患者做研发，不是情怀，是一片实打实的、被严重低估的蓝海。

向政策和监管层面呼吁：请让中国患者更快用上国际新药，请让更多MDS患者有机会进入临床试验。对这个群体来说，临床试验不是“做研究”，很多时候就是治疗本身、就是希望本身。

山东省同心家园公益基金会长期帮扶各类血液病及血液肿瘤疾病的患者，我们替患者发声，也会一直发下去——直到“沉默的角落”被照亮，直到留言区里“熬到新药来解救”变成“等到新药来解救”。

让不一样的患者，有一样的生活。这是我们的愿景，也是我们恳请整个社会一起努力的方向。