认识药物 | 一针管8周的瑞利珠单抗来了：它是什么药？孩子能用吗？

它是个什么药？

瑞利珠单抗（商品名“伟立瑞”）是阿斯利康的一款长效C5补体抑制剂。2025年4月它先在中国获批用于重症肌无力，2026年8月20日刚刚获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），成人和1月龄及以上的儿童都能用。

要理解它，得先认识它的“前辈”依库珠单抗——全球第一个C5抑制剂，2007年上市，把PNH从”缺医少药”带进了”有药可医”的时代。瑞利珠单抗就是在依库珠单抗的分子基础上做了改造，让药效在体内维持得更久：成人从每2周打一次，变成每8周打一次；儿童按体重每4周或8周打一次。

效果怎么样？两项全球Ⅲ期研究（301和302研究）证实，它的疗效与依库珠单抗相当（医学上叫“非劣效”），两年随访中八成以上患者不再需要输血。中国的Ⅲ期研究纳入18例初治成人患者，用药26周后乳酸脱氢酶（LDH）平均下降81.3%。

孩子能用吗？

能。这次国内获批的适应症明确包括1月龄及以上儿童。专门的儿童Ⅲ期研究（304研究）纳入了13名9~17岁的患儿，结果显示溶血控制良好，主要观察期内没有发生治疗相关的严重不良事件，也没有孩子因不耐受停药。对需要长期用药的孩子来说，少跑医院、少扎针，确实是实实在在的便利。

但要提醒一句：PNH常合并骨髓衰竭，补体抑制剂只解决溶血，不解决骨髓造血的问题。孩子适不适合用、什么时候用，一定要由主治医生评估后决定。

一句心里话：长效是“方便”，不是“更强”

这是家园特别想跟大家说清楚的。瑞利珠单抗和依库珠单抗一样，管的是补体链条的末端（C5），拦住红细胞在血管内被溶解。但链条上游的C3片段仍会沉积在红细胞表面，让一部分细胞在肝脏、脾脏里被”清理”掉——这就是血管外溶血。所以有些患者用了C5抑制剂，溶血控制住了，血红蛋白却总是上不来，还得输血。这不是某一个药的问题，是C5这一类药物共同的天花板。

而以伊普可泮为代表的B因子抑制剂是从上游拦截，血管内、血管外两头都管。APPLY-PNH研究显示：用C5抑制剂后仍然贫血的患者换成伊普可泮，85%的人血红蛋白升高超过2g/dL，95%的人摆脱了输血。目前伊普可泮在国内已上市并进了医保，国产的兰诺可泮也已获批。

所以公允地讲：瑞利珠单抗的优势在于8周一次、少打针、少跑腿，正在用依库珠单抗且控制良好的患者换成它是合理选择；但如果血红蛋白长期升不理想，要和医生讨论是不是存在血管外溶血，治疗思路可能就不一样了。

用药三件事，务必记牢

1.接种疫苗：补体抑制剂都会增加脑膜炎球菌感染风险，用药前必须完成疫苗接种，这是硬要求。

2.不能自行停药：擅自停药可能导致溶血暴发，任何调整都要先问医生。

3.费用心里有数：该药刚获批，目前尚未进入国家医保目录，价格和援助政策以医院和企业公布为准。作为参照，依库珠单抗经医保谈判已降至2510元/支，伊普可泮也已进医保。