认识药物 | 利妥昔单抗：当狼疮患儿遇上纯红再障，这个药带来了转机
如果你或家人患有系统性红斑狼疮（SLE），同时出现越来越严重的贫血，输血后也好转不明显，而白细胞和血小板基本正常——这时候要警惕一种罕见但棘手的并发症：纯红细胞再生障碍性贫血，简称“纯红再障”。
它是一种骨髓只会“红系停工”的特殊贫血。今天介绍一种药物——利妥昔单抗，它已经成功帮助一些难治性纯红再障患者摆脱输血依赖。
纯红再障是什么？
和普通贫血有什么不同？
纯红再障可以分为先天性和获得性。获得性纯红再障又分为原发性和继发性。继发性纯红再障的常见原因包括：病毒感染（如微小病毒B19）、胸腺瘤、自身免疫病（如系统性红斑狼疮）、药物、血液系统恶性肿瘤等。
当系统性红斑狼疮患者出现纯红再障时，病情往往比单纯狼疮更复杂，治疗也更棘手。
为什么狼疮会导致纯红再障？
利妥昔单抗为什么能治？
利妥昔单抗是一种针对B细胞表面CD20抗原的单克隆抗体[1]。它进入人体后，能够结合补体C1q，通过补体依赖的细胞毒作用和抗体依赖的细胞毒作用，精准清除带有CD20标记的B细胞。B细胞被清除后，产生自身抗体的源头就被切断了，红系造血有望恢复。
利妥昔单抗最初用于治疗非霍奇金淋巴瘤，2003年首次用于狼疮患者。目前也被推荐作为儿童狼疮难治性自身免疫性血液病的二线治疗。
真实病例：
从依赖输血到恢复正常
医生尝试了大剂量丙种球蛋白、甲泼尼龙冲击、环孢素A治疗，但贫血毫无改善。随后改用利妥昔单抗，按375mg/m²，每周1次，共4次。治疗后患儿血红蛋白逐渐回升至124g/L，B细胞几乎被清除（CD19⁺从35.24%降至0.13%）。随访至今2年无复发，病情稳定。
文献复习显示，对糖皮质激素、环孢素A无效的狼疮相关纯红再障患者，利妥昔单抗是一种有效的挽救治疗。
使用利妥昔单抗
需要注意什么？
- 适用对象：主要用于难治性、对糖皮质激素和环孢素A等传统免疫抑制剂反应不佳的狼疮相关性纯红再障患者。
- 用法：通常为375mg/m²，每周1次，连续4周。用药前需筛查乙肝、结核等。
- 常见不良反应：输注相关反应（发热、寒战、皮疹），多在首次输注时发生，可通过减慢滴速、预处理减轻。长期B细胞耗竭可能增加感染风险，需注意预防卡氏肺孢子虫肺炎等。
- 后续维持：利妥昔单抗治疗后，常需序贯免疫抑制剂（如吗替麦考酚酯）维持，以降低复发风险[2]。
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