认识药物 | 瞄准造血源头，为再障治疗注入新动力——罗普司亭
再生障碍性贫血（再障）的本质是骨髓造血功能的衰竭。长期以来，免疫抑制治疗（IST）是核心方案，旨在清除攻击骨髓的异常免疫细胞。然而，对于部分患者，免疫抑制后造血功能的恢复依然缓慢且不完全。
此时，一类直接刺激骨髓造血的新型药物——促血小板生成药物，便发挥了关键作用。其中，罗普司亭以其独特的作用机制和给药剂型，成为治疗版图上不可或缺的一员。
它是一种蛋白质药物，通过皮下注射给药。其独特的设计使其在体内的作用时间持久，因此仅需每周注射一次，非常方便。
它能模仿人体内天然的“促血小板生成素”功能，与骨髓细胞上的特定受体结合，从而发出“加速生产血细胞”的信号。这不仅有助于提升血小板，对红细胞和白细胞的恢复也常有积极作用。
在现代再障治疗中，罗普司亭常与免疫抑制剂（如ATG、环孢素）联合使用。这种组合形成了协同效应：免疫抑制剂负责“清除攻击骨髓的坏细胞”，而罗普司亭则负责“激励骨髓里的好细胞努力干活”，双管齐下，旨在实现更快、更全面的血液学恢复。
治疗现状：从“救援”到“一线”，
证据何在？[2-3]
一个坚实的希望
对于经过一线免疫抑制治疗（如ATG+环孢素）后效果不佳或复发的患者，罗普司亭展现了强大的“救援”能力。
关键研究：一项在韩国和日本进行的II/III期临床研究显示，对于这类难治性再障患者，使用罗普司亭治疗后，第27周时，高达84%的患者获得了至少一系血液学缓解。
长期效果好：这项研究的长期随访发现，到第104周时，几乎所有留在研究中的患者都获得了血液学缓解，并且输血依赖比例从基线时的100%大幅降至26.3%。这意味着大部分患者摆脱了频繁输血的困扰，生活质量得到了质的飞跃。
联手IST，实现“1+1>2”
更令人振奋的是，罗普司亭的战场已经前移，与标准免疫抑制疗法（IST）强强联合，用于初治的严重再障患者。
研究证据：在日本、韩国和中国台湾地区进行的研究中，罗普司亭联合ATG和环孢素作为一线方案，在27周时带来了76.5%的血液学缓解率，其中超过三分之一的患者达到了完全缓解。基于这些出色的数据，日本已在2023年正式批准罗普司亭用于既往未接受过IST治疗的再障患者。
尽管罗普司亭尚未在中国大陆获批用于再障适应症，但它在国际上的研究数据，尤其是其在亚洲人群中的卓越表现，为其未来的临床应用提供了充满希望的图景。
它已成为难治/复发患者的重要选择，并正成为初治重型再障的潜力“优化方案”。
- 经济门槛与可及性：由于尚未在国内获批，使用罗普司亭治疗再障目前属于“超适应症用药”，这意味着它可能无法通过医保报销，需要自费，是一笔不小的开销。患者需提前了解药费和购买渠道。
- 疗效的“不确定性”：并非人人有效。医生的决策会基于您的具体分型（重型/非重型）、既往治疗反应、基因检测结果等综合判断。
- 不可或缺的“监测网”：严格遵守医嘱，定期完成血常规、肝肾功能等关键检查，以评估疗效并监测潜在影响。
如果您和您的医生正在考虑这条治疗路径，请务必进行深入的沟通，全面评估其潜力与挑战。在科学的指引下，勇敢地拥抱新的可能性。
参考文献：
[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组,韩冰,张连生.促血小板生成药物治疗再生障碍性贫血专家共识[J].中国实用内科杂志,2025,45(1):32-47.DOI:10.19538/j.nk2025010106.
[2] Jang JH，Tomiyama Y，Miyazaki K，et al. Efficacy and safety of romiplostim in refractory aplastic anaemia： a Phase II/III，multicentre，open- label study［J］. Br J Haematol，2021，192（1）：190-199.
[3] Mitani K，Lee JW，Jang JH，et al. Long-term efficacy and safety of romiplostim in refractory aplastic anemia：follow-up of a phase 2/3 study［J］. Blood Adv，2024，8（6）：1415-1419.
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