认识药物 | 是利器也有双刃：全面解析TPO-RA药物治疗再生障碍性贫血的疗效与副作用

目前，临床上常用的TPO-RA药物主要有以下几种：

• 艾曲泊帕：全球首个获批用于再障的TPO-RA，口服给药，需空腹服用；
• 海曲泊帕：我国首个获批用于再障的TPO-RA，同样为口服药；
• 罗普司亭：通过皮下注射给药，每周一次，在日本已广泛用于再障的治疗；
• 阿伐曲泊帕、芦曲泊帕：新一代口服药物，不受饮食影响，但目前尚未获批用于再障。

此外，还有一类称为“重组人血小板生成素（rhTPO）”的药物，虽然不属于TPO-RA，但作用类似，也在部分再障患者中使用。

1.初治患者：联合治疗，效果更佳^[1-2]

对于首次治疗的患者，在标准的免疫抑制治疗（IST）中联合TPO-RA，已被证明能更快、更强地诱导血液学缓解。

• 关键数据：与单用IST相比，加用艾曲泊帕或海曲泊帕，能将6个月时的完全缓解率提升约1-2倍（例如，从10%-17%提升至28%-39%），总体缓解率也显著更高。

• 另一选择：注射用罗普司亭同样表现优异，研究显示其联合IST，可使超过75%的初治患者在27周内获得血液学缓解，并帮助近九成患者脱离或减少输血。

2.难治/复发患者：挽救治疗的有效选择^[3-4]

对于传统治疗反应不佳或复发的患者，TPO-RA提供了重要的挽救治疗方案。

• 普遍效果：无论是口服的艾曲泊帕、海曲泊帕，还是注射的罗普司亭，作为单药或联合用药，都能为约40%-70%的难治患者带来至少一系血液学的改善。
• 长期获益：尤其值得注意的是，罗普司亭的长期随访研究显示，其疗效持久，能帮助绝大多数患者脱离输血依赖，极大改善生活质量。

1.肝脏毒性：部分患者可能出现转氨酶或胆红素升高，尤其是艾曲泊帕和海曲泊帕。因此，用药期间需定期检查肝功能，如有异常应及时调整剂量或停药。

2.血栓风险：TPO-RA可能激活血小板，增加血栓形成的风险。长期用药患者中，血栓发生率约为6%–7%。高龄、有血栓史的患者需格外警惕。

3.骨髓纤维化：少数患者可能出现轻度骨髓纤维化（MF-1级），但绝大多数为可逆性，停药后可恢复。除非出现血象异常，一般不需常规监测骨髓。

4.其他常见不良反应：包括头痛、恶心、腹泻、皮疹等，大多轻微可控，不影响继续治疗。罗普司亭作为注射药物，其常见不良反应包括鼻咽炎、上呼吸道感染等。

用药注意事项

• 饮食与剂型：艾曲泊帕、海曲泊帕需空腹服用，避免与奶制品、抗酸药同服；罗普司亭为皮下注射，需在医院或学习后自行操作；
• 剂量个体化：从小剂量开始，根据血象反应逐步调整；
• 定期复查：血常规、肝功能和骨髓评估缺一不可；
• 不盲目停药：即使血象恢复正常，也应在医生指导下逐渐减量。