认识药物 | 环孢素？ATG？重型再障（SAA）免疫抑制治疗药物有哪些！
当你体内的免疫系统突然“倒戈”，不再保护你，反而开始攻击你生命的源泉——骨髓，会发生什么？这就是重型再生障碍性贫血（SAA）患者面临的残酷现实。这种自身免疫性的“误伤”，导致骨髓造血功能严重衰竭，患者需要不断输血维持生命，同时时刻面临感染和出血的威胁。
值得庆幸的是，医学界已经找到了让免疫系统“停火”的有效方法——免疫抑制治疗（IST）。今天，我们就来深入了解一下，医生们是用哪些药物来帮助SAA患者重新恢复造血功能的。
什么是重型再障（SAA）？
而重型再障（SAA）是其中最危重的类型，患者的血象指标极度低下：
- 中性粒细胞<0.5×109/L
- 血小板<20×109/L
- 网织红细胞<20×109/L
如果不及时干预，生命会受到严重威胁。正是由于SAA的主要发病机制是T淋巴细胞功能失调，异常攻击造血干细胞，因此免疫抑制治疗（IST）成为不适合移植的SAA患者的重要治疗选择[1]。
作用机制：ATG是一种从动物（如兔、猪）体内提取的抗体，能清除那些攻击骨髓的异常T淋巴细胞，相当于给失控的免疫系统按下“暂停键”。
使用方法：通常连续静脉输注5天，需在医院严密监护下进行。
注意事项：
- 首次使用前需做皮试，防止过敏反应；
- 可能出现发热、皮疹、血压波动等急性反应；
- 部分患者在用药后1周左右出现“血清病”，表现为关节痛、发热等，医生会提前使用激素预防。
作用机制：CsA是一种口服免疫抑制剂，能长期抑制T细胞的活性，防止免疫系统再次“造反”，为骨髓造血创造稳定的恢复环境。
使用方法：从小剂量开始，根据血药浓度调整，一般需维持治疗1~2年。
注意事项：
- 需定期监测血药浓度，保持在150-250μg/L的理想范围；
- 可能影响肾功能、血压，或引起手抖、多毛等副作用；
- 不能随意停药或减量，否则容易导致疾病复发。
专家共识：ATG负责“强力清场”，CsA承担“长期维稳”，两者联手是SAA免疫治疗的经典组合，有效率可达70%以上。
是一种传统化疗药物，也具有强大的免疫抑制作用。
有研究显示，中剂量环磷酰胺联合CsA治疗初治SAA，疗效与ATG+CsA相当，但目前仍多用于难治病例或特定研究中心。
与CsA同属“钙调神经磷酸酶抑制剂”家族，但肾毒性相对较小。
适用于不能耐受CsA的患者，或CsA疗效不佳时的替换选择，为患者提供了更多个体化治疗可能。
雷帕霉素、抗CD52单抗等也在研究中显示对部分难治性SAA有效，但目前仍属于二线或试验性用药，为那些对标准治疗反应不佳的患者带来了新的希望。
如果你或家人正在面对SAA，请记住：
规范治疗、坚持用药、定期复查，是走向康复的关键三步。
参考文献：
[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022年版）[J].中华血液学杂志,2022,43(11):881-888.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.11.001.
[2] 中国中西医结合学会，中华中医药学会，中华医学会.再生障碍性贫血中西医结合诊疗指南[J].2023.(指南标准号:T/CACM1575-2024)
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