认识药物 | 你知道吗?促血小板生成药物治疗再障会有哪些不良反应!

认识药物 | 你知道吗?促血小板生成药物治疗再障会有哪些不良反应!

促血小板生成药物(如艾曲泊帕、海曲泊帕、罗普司亭)就像精准的“生产调度员”,能有效刺激骨髓恢复血小板生产,为许多再障患者带来了新希望。

然而,就像任何药物都可能伴随“副作用”一样,了解这些“调度员”可能带来的不良反应,并知道如何科学应对,是安全有效治疗的关键。让我们一起来认识这些需要关注的“信号”以及应对之道吧!

肝脏毒性:

关注“化工厂”的警报[1]

肝毒性是艾曲泊帕及海曲泊帕较常见的不良反应,主要表现为血清丙氨酸氨基转移酶(ALT)、天门冬氨酸氨基转移酶(AST)及间接胆红素升高。特别是对于本身就有肝脏基础疾病的患者,风险更高,可能引起严重肝损伤。

应对之道:

必须规律监测!治疗期间必须定期抽血检查肝功能(ALT、AST、胆红素等)。这是早期发现问题的关键。

告知医生病史!开始治疗前,务必详细告知医生您是否有肝炎、肝硬化等肝脏疾病史。

遵医嘱处理!如果检查发现肝酶明显升高(达到3级以上异常),医生会根据具体情况和药品说明书的要求,决定是否需要减量、暂停用药或换药。切勿自行调整剂量或停药!

血栓并发症:

警惕血液“堵车”风险

促血小板药会提升血小板数量,理论上也可能活化血小板。长期使用这类药物,发生动脉或静脉血栓事件(如深静脉血栓、肺栓塞、脑血栓)的风险,是未接受促血小板生成药物治疗的再障患者的2~3倍。

应对之道:

密切监测血小板计数!医生会定期检查您的血小板计数,避免升得太高过快。药物剂量会根据血小板计数调整。

留意身体信号!高度关注是否有这些症状:单侧腿痛、肿胀(深静脉血栓可能)、突发胸痛、呼吸困难(肺栓塞可能)、不明原因的剧烈头痛、言语不清或肢体无力(脑血管意外可能)。一旦出现,立即就医!

控制基础病!积极控制高血压、高血脂、糖尿病、吸烟等增加血栓风险的因素。

个体化评估风险!医生会综合您的年龄、既往是否有血栓史、其他合并疾病等来判断您的血栓风险。对于高风险患者,医生可能会考虑降低药物剂量或停药,或在特定情况下谨慎使用抗凝/抗血小板药物预防(但这需严格评估出血风险)。

及时沟通!将您的任何不适或担忧告诉医生。

骨髓纤维化:

关注骨髓“内部变化”

长期(通常指超过1-2年)使用促血小板生成药物,有一定概率(约10%~50%)导致骨髓发生轻度网状纤维增生(称为MF-1级骨髓纤维化)。少数患者(<10%)可能发展为MF-2级,极少数会发展到MF-3级或胶原纤维增生。

这有点像骨髓内部开始“结疤”,理论上可能影响正常造血功能。重要提示:绝大多数患者停用药物后,这种纤维化是可逆转的[2]。骨髓纤维化的发生与药物种类、剂量和疗程无明显直接关系。

应对之道:

治疗前评估:如果治疗前的骨髓活检已经显示>MF-2级纤维化或胶原纤维增生,通常不推荐使用促血小板生成药物。

治疗中监测:不推荐在治疗期间常规监测骨髓纤维化。但是!如果在治疗过程中,出现无法解释的血细胞减少(如红细胞、白细胞也下降)或血细胞形态异常,医生会及时安排骨髓穿刺和活检(这是监测的“金标准”)。

发现后处理:

  • 如果活检发现达到MF-3级或胶原纤维增生,需要停用促血小板生成药物。
  • 如果发现MF-2级纤维化,可以继续用药,但需要在6个月内复查骨髓活检,密切监测变化。
  • MF-1级通常无需特殊处理,继续观察。
其他可能遇到的“小插曲”
除了上述重点不良反应,使用促血小板生成药物还可能遇到一些相对轻微、通常不需要停药的不良反应:
  • 艾曲泊帕常见: 头痛、恶心、腹泻、咳嗽、皮疹等。
  • 海曲泊帕常见: 血碱性磷酸酶(ALP)升高、血乳酸脱氢酶(LDH)升高、便秘、视物模糊等。
  • 罗普司亭常见: 鼻咽炎(类似感冒症状)、头痛、腹泻等。
  • 重组人血小板生成素(rhTPO)常见: 胃肠道不适、感染、注射局部轻微疼痛等。

应对之道

及时沟通! 不要默默忍受! 将你感到的任何不适,无论大小,详细告诉医生或护士。

对症处理: 对于头痛、恶心、腹泻等,医生可能会建议调整服药时间(如随餐服用可减轻胃部不适),或推荐使用一些对症药物缓解症状。

观察皮疹: 出现皮疹瘙痒,应立即联系医生判断是否过敏及严重程度。严重过敏反应虽罕见,但需立即处理。

关注视力: 如出现视物模糊,应及时告知医生检查。

了解了这些潜在的不良反应,您可能有些担忧。请记住,这些反应并非必然发生,并且绝大多数是可监测、可管理的。

促血小板生成药物是再障治疗的重要武器,科学认识其不良反应,积极配合医生的监测与管理策略,就能最大程度地发挥其“升板”威力,同时将潜在风险降至最低,助您在对抗再障的道路上走得更稳、更安全!

参考文献:

[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组,韩冰,张连生.促血小板生成药物治疗再生障碍性贫血专家共识[J].中国实用内科杂志,2025,45(1):32-47.DOI:10.19538/j.nk2025010106.

[2] Brynes RK, Wong RS, Thein MM, et al. A 2- Year,Longitudinal,Prospective Study of the Effects of Eltrombopag on Bone Marrow in Patients with Chronic Immune Thrombocytopenia[J]. Acta Haematol,2017,137(2):66-72.

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