病例分享 | IST联合rhTPO治疗“极重型”再生障碍性贫血，真实病例分享，速来！

骨髓造血几乎“停摆”^[1]

• 血常规：白细胞1.92×10⁹/L(极低)，中性粒细胞0.03×10⁹/L(几乎为零，无法抵抗感染)，血红蛋白91g/L(贫血)，血小板6×10⁹/L(严重出血风险)。
• 骨髓穿刺+活检：结果更令人揪心——骨髓增生极度低下，造血面积仅剩20%（正常年轻人在80%左右），几乎找不到造血细胞，尤其是巨核细胞（生产血小板的“工厂”）踪影全无。脂肪组织占据了大部分骨髓空间。
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骨髓活检

医生排除了其他可能导致全血细胞减少的疾病（如骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、急性造血功能停滞等）。

最终，小张被确诊为最凶险的类型——极重型再生障碍性贫血（VSAA）。这是一种骨髓造血功能严重衰竭的疾病，进展迅猛，如不及时有效治疗，极易因严重感染或大出血而死亡。

移植还是药物治疗？

• 小张与其生母是HLA半相合（不完全匹配）。

• 继父和继妹无血缘关系，配型不符。

• 在骨髓库中也未找到全相合的非亲缘供者。

移植这条路暂时走不通了！怎么办？

强力“唤醒”骨髓

基础IST：

• 抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：强力抑制“捣乱”的T淋巴细胞（11月17日起，225mg/天，静脉点滴，连用5天）。

• 环孢素：持续抑制异常免疫（9月28日起，125mg，每日2次口服，维持血药浓度）。

• 司坦唑醇：刺激造血（9月28日起，2mg，每日3次口服）。

关键“助攻”—rhTPO：直接刺激巨核细胞生长和血小板生成（与ATG同步，11月17日起，15000IU/天，皮下注射，连用14天）。

支持治疗：在治疗初期血细胞极低时，根据情况及时输注红细胞和血小板，并使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）提升中性粒细胞。

“逆袭”时间线

• 脱离红细胞输注：IST后4周（2017年12月21日），血红蛋白开始稳步回升，不再需要输血！

• 脱离血小板输注：IST后9周（2018年1月24日），血小板计数度过最低谷，开始持续上升，摆脱了血小板输注依赖！

稳步恢复：

IST+rhTPO后1年4个月，血红蛋白>100g/L（达到安全水平）。

IST+rhTPO后2年半（2020年4月29日末次随访），血常规基本恢复正常：

中性粒细胞3.41×10⁹/L(正常！)

血红蛋白138g/L(正常！)

血小板110×10⁹/L(正常！)

骨髓活检

医生评估治疗效果为基本治愈！小张持续规律服用环孢素和司坦唑醇，已经恢复了正常生活。计划在服药满3年且指标稳定后，再考虑缓慢减药。