科普时间 | 再障患者血小板输注无效时怎么办？CD38可以作为治疗的新靶点

研究结果令人振奋：

1、高效破解PTR：在治疗后12周内，高达80%（8/10） 的患者血小板输注无效问题得到解决！中位起效时间仅需3周。其中：

• 4名患者输入的血小板在体内存活显著改善（纠正计数增量CCI达标）。
• 另外4名患者更是彻底摆脱了血小板输注依赖（PLT-TI），意味着他们不再需要靠定期输血来预防致命出血，生活质量得到提升。
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血小板输注改善

2、意外之喜：造血恢复！最令人惊喜的是，在那些摆脱输注依赖的患者中，有4名患者（占所有患者的40%） 出现了多系血细胞的显著恢复。其中：

• 3名患者达到部分缓解（PR）。
• 1名仅接受达雷妥尤单抗单药治疗的重型再障患者（患者2），在治疗10周后竟达到了完全缓解（CR）！她的骨髓活检显示造血功能显著恢复。更令人鼓舞的是，即使后续出现复发，再次使用达雷妥尤单抗治疗，她又一次快速获得了完全缓解并长期维持。
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骨髓造血恢复

3、安全性良好：治疗整体耐受性良好。最常见的不良反应是轻微的电解质紊乱（70%）和乏力、头痛等一般症状（70%）。虽然有50%的患者发生感染，但均为2-3级可控感染。没有治疗相关的死亡事件发生。虽然观察到部分患者B细胞和免疫球蛋白水平有所下降，但均未造成严重后果且可恢复。