EHA速递 | 2025EHA重磅:重型再障移植,谁是最佳供体?年龄比配型更重要!

EHA速递 | 2025EHA重磅:重型再障移植,谁是最佳供体?年龄比配型更重要!

对于药物无效或复发的重型再生障碍性贫血(SAA)患者,异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是当前唯一可能治愈的手段[1]。当医生建议移植时,患者和家属最迫切的问题往往是:谁能给我捐?按什么顺序找供体最靠谱?

传统观念里,“全相合”(HLA完全匹配)是金标准。但在2025年欧洲血液学年会(EHA)上,多项来自中国及中东的大型研究颠覆了认知:供者的年龄,可能比配型是否完美更重要!

供体选择面面观:

不只是“全相合”

根据最新研究,适合SAA患者的移植供体主要有这几类:
  • 全相合同胞供体(MSD):亲兄弟姐妹中HLA基因完全匹配者,传统首选。
  • 全相合无关供体(MUD):在骨髓库中找到的非亲缘但HLA完全匹配的供者。
  • 半相合供体(HID):父母、子女、兄弟姐妹中HLA部分匹配(通常50%)的亲属。在中国,超半数移植采用此方案。
  • 儿童供体:14岁以下的供者(可为同胞或子女),近年关注度上升。

EHA重磅结论:年龄是“硬道理”,

半相合逆袭!

供体年龄≥50岁是“高危因素”

(摘要号S258/PB3419)

  • 一项涵盖795例中国患者的研究发现:
  • 使用50岁供体,患者的总生存(OS)、无失败生存(FFS)和“无排异无失败生存”(GFFS)风险均显著增高近2倍
  • 年轻供体(<50岁)的半相合移植效果甚至优于年长供体(≥50岁)的全相合移植
  • 沙特研究(PB3419)证实:即使是儿童供体给成人移植,15年总生存率(OS)也能达到65.3%,移植相关死亡率仅3%,效果非常可观

子女供体(半相合)

不输骨髓库全相合供体

(摘要号PF1047)

  • 针对40-50岁难治/复发SAA患者的研究(n=80)显示:
  • 使用子女(半相合)骨髓库全相合供体(MUD)移植,患者3年总生存率(81.8%vs94.1%)、无失败生存率、无排异无复发生存率均无统计学差异
  • 关键优势:子女供体随时可用,省去骨髓库漫长搜寻期,避免等待期间感染、出血等致命风险。

半相合移植已是成熟选择,

尤其适合40-50岁患者

(摘要号S259)

  • 一项纳入278例40-50岁SAA患者(MSD106例vsHID172例)的权威研究,经严谨统计方法(倾向评分匹配)平衡各组差异后发现:
  • 半相合移植(HID)与全相合同胞移植(MSD)总生存率(OS)、无失败生存率(FFS)、无排异无复发生存率(GRFS)上完全相当
  • 研究明确建议:对于40-50岁且预计对免疫抑制治疗(IST)反应不佳的患者,一线就可考虑半相合移植(尤其是年轻后代供体)

给患者的建议:

最佳供体选择顺序(2025EHA版)

基于以上突破性证据,供体选择优先级应更新为
  • 年轻全相合同胞供体(MSD<50岁):仍是理想首选(若有且年轻)。
  • 年轻半相合供体(HID<50岁)尤其是子女!效果媲美全相合无关供体,且无需等待。父母或兄弟姐妹若年轻也可考虑。
  • 年轻全相合无关供体(MUD<50岁):效果与年轻半相合相当,但寻找耗时,期间风险增高。
  • 儿童供体(<14岁):效果良好,值得考虑。
  • 慎选≥50岁的供体:即使是全相合,风险也显著增高,需充分评估。
  • 核心原则:宁选年轻半相合,不选年长全相合!

为什么“年轻”如此重要?

年轻供者的干细胞:
  • 增殖活力更强:更快在患者体内“生根发芽”(植入)。
  • 质量更优:端粒更长,遗传损伤积累少。
  • 诱发排异(GVHD)风险相对可控:尤其在优化移植方案(如北京方案、PTCy)广泛应用下。

 

2025EHA的研究给缺乏“完美供体”的SAA患者带来了巨大希望和更清晰的选择路径:没有全相合兄弟姐妹?没关系!您的孩子(即使只有50%匹配)、年轻的父母或兄弟姐妹,甚至骨髓库的年轻陌生人,都可能成为您的“生命种子”!

最关键的是——供者的年轻活力,远比配型的“满分”更重要。及时与移植医生沟通,根据自身情况和可用供体资源,制定最优方案,才是治愈的关键。

生命的重启,未必需要完美的匹配,但一定需要蓬勃的生机。

参考文献:

【1】中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组. 再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)[J]. 中华血液学杂志,2022,43(11):881-888.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.11.001

【2】2025EHA Abstract# S258

【3】2025EHA Abstract# PB3419

【4】2025EHA Abstract# PF1047

【5】2025EHA Abstract# S259

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