EHA速递 | 海曲泊帕再传捷报！2025EHA年会多项研究夯实其治疗再障的疗效与安全性

海曲泊帕：为AA患者

注入“升板”新力量

EHA2025：海曲泊帕

研究成果亮点纷呈

• 研究设计更严谨（摘要号PS1651）：另一项关键的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期研究（NCT05797623），旨在更科学地评估海曲泊帕（10mg或15mg）联合环孢素A（CsA）治疗新诊断NSAA的疗效和安全性。

• 数据说话：

• 2周时，海曲泊帕组的总体有效率（OR）显著高于安慰剂组：海曲泊帕10mg+CsA组为65.4%，15mg+CsA组为53.6%，而安慰剂+CsA组仅为34.5%。

• 获得良好血液学反应（GHR）的患者比例更高：海曲泊帕组（10mg：38.5%；15mg：25.0%）明显优于安慰剂组（6.9%）。

• 安全性再次确认：不良事件发生率在可接受范围内，未发生导致停药或减量的严重不良事件。

• 核心结论：海曲泊帕联合CsA方案对新诊断NSAA患者展现出明确的疗效提升，且安全性良好。

• 研究目标（摘要号PS1656）：针对重型（SAA）和极重型（VSAA）患者，如何在标准免疫抑制治疗（IST：ATG+CsA+海曲泊帕）基础上进一步提高早期缓解率？该II期研究（NCT05975996）探索了加入环磷酰胺的强化方案。

• 早期效果突出：

• 3个月总体有效率（ORR）达到65.1%！意味着近三分之二的重症患者在治疗初期（3个月）就看到了效果，摆脱输血依赖。

• 6个月时完全缓解率（CR）显著提升：从3个月时的9.3%跃升至27.9%。

• 安全性可管理：虽然环磷酰胺带来了较高的感染风险和中性粒细胞减少（需积极预防和支持治疗），但未发生治疗相关死亡。

• 核心结论：在标准IST（含海曲泊帕）基础上加入环磷酰胺，作为重症AA一线治疗安全有效，能显著提高宝贵的早期反应率。

• 特殊挑战（摘要号PB2809）：肝炎相关再生障碍性贫血（HAAA）是一种凶险的AA亚型，常在肝炎后发生，传统IST疗效有限。

• 加入TPO-RA（含海曲泊帕）效果显著：一项真实世界研究纳入17例接受标准IST（ATG+CsA）联合TPO-RA（包括海曲泊帕）一线治疗的HAAA患者。

• 疗效超越历史数据：

• 6个月总体有效率（ORR）达70.6%，完全缓解率（CRR）达41.2%。显著优于历史对照（仅用ATG+CsA，6个月ORR约56.1%）。

• 安全性良好：即使在有肝病背景的患者中，使用的TPO-RA（含海曲泊帕）也表现出良好的安全性，未引发新的肝功能障碍或导致停药。

• 核心结论：在标准IST基础上添加TPO-RA（如海曲泊帕），能显著改善HAAA患者的治疗结局，且安全可控。

• 疗效再获力证：无论是非重度AA还是重型/极重型AA，甚至是凶险的肝炎相关AA，在标准治疗方案（尤其是免疫抑制剂）中加入海曲泊帕，都被证明能显著提高总体有效率、完全缓解率和高质量缓解率。

• 起效速度提升：对于重症患者，探索性方案显示加入环磷酰胺可更快获得反应（3个月65.1%有效率），这对急需改善血象的重症患者意义重大。

• 安全性基石稳固：大量数据反复验证了海曲泊帕在AA治疗中的良好安全性。常见副作用可控，未观察到严重的药物相关安全问题（如克隆演变、不可控肝损等），即使在肝炎相关AA患者中也是如此。

• 治疗选择更精准：研究覆盖了不同严重程度、不同亚型的AA，为医生和患者提供了更丰富、更有针对性的治疗策略依据。海曲泊帕在NSAA一线治疗、SAA/VSAA标准强化方案以及HAAA等特殊类型中均展现出重要价值。