科普时间 | 骨髓移植太贵？免疫治疗太慢？一粒口服药让再障患者重获生机

• 造血干细胞移植：相当于更换“造血工厂”，但费用高（数十万元）、配型难（20%-40%患者无合适供体），且移植后可能出现排异反应和感染^[2]。

• 免疫抑制治疗（IST）：用药物（如抗胸腺细胞球蛋白+环孢素）抑制紊乱的免疫系统。但起效慢（4-12周才见效），期间需反复输血，且有30%-40%患者无效或复发。

幸运的是，随着医学的进步，艾曲泊帕这种口服小分子非肽类血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)走进了我们的视野。

它就像是一位聪明的“血液工程师”，能够精准地找到骨髓中的造血干细胞和祖细胞，通过与它们表面的受体结合，刺激这些细胞增殖和分化，从而恢复造血功能。

• 刺激造血：艾曲泊帕能够诱导造血祖细胞增殖并分化为巨核细胞，进而增加血小板的生成。血小板多了，出血的风险就降低了，患者的身体也能更快地恢复元气。

• 免疫调节：AA患者的免疫系统常常处于亢进状态，攻击自己的造血干细胞。艾曲泊帕具有免疫调节作用，能够减少这种攻击，保护造血干细胞免受损伤。

• 铁螯合：AA患者常常因为长期输血而铁过载，这对身体是有害的。艾曲泊帕还是一种铁螯合剂，能够降低细胞内的铁含量，减少铁过载带来的风险。

• 单独使用时，EPAG被批准用于对初始免疫抑制治疗（IST）应答不足的患者，它能有效恢复三系造血功能，减少IST治疗带来的并发症。约45%的患者对EPAG有血液学反应，中性粒细胞、血小板和血红蛋白计数明显增加。特别是在重型AA（SAA）患者中，EPAG单药治疗使40%~50%的患者恢复了全血细胞计数，骨髓造血功能得以修复。

• 当EPAG与IST联合使用时，疗效更为显著。联合治疗使AA患者的总体血液学缓解率提升至88%，中位随访2年的生存率大于95%。它不仅能刺激造血干细胞增殖，加快造血功能恢复，还将治疗有效率提高到近80%，完全缓解率提高至近40%，且不会增加血液系统恶性疾病的风险。对于不适宜行造血干细胞移植或ATG治疗的患者，EPAG联合IST无疑是一个新的治疗希望。

• 遵医嘱用药：不要自行增减剂量或停药，以免影响疗效。

• 定期监测：服用期间需要定期监测血常规和肝功能等指标^[3]，以便及时了解药物的效果和可能的副作用。

• 注意饮食：艾曲泊帕与某些食物（如高脂肪、高钙食物）同时服用可能会影响药效，因此需要在服药前后调整饮食。

• 关注身体反应：虽然艾曲泊帕的副作用相对较少且可控，但患者仍需注意观察身体反应，如有不适应及时就医。