科普时间 | 生命重启的密钥:ATG,重型再障患者必读

科普时间 | 生命重启的密钥:ATG,重型再障患者必读

在血液病的世界里,重型再生障碍性贫血(SAA)如同一场无声的风暴。它起病隐匿,却异常凶险:骨髓造血功能几近枯竭,红细胞、白细胞、血小板全线崩溃。若不及时有效治疗,约80%的患者在确诊后半年内将因感染或大出血而失去生命。确诊SAA,就是与时间赛跑。医生会告诉我们两条关键出路:骨髓移植(若有合适供者)或免疫抑制治疗(IST)。而抗胸腺细胞球蛋白(ATG),正是免疫抑制治疗的基石与“重武器”。

为什么需要ATG?

免疫系统“打错人”了

简单来说,SAA的根源在于患者的免疫系统“认错了敌人”。本应守护健康的免疫细胞(主要是T淋巴细胞),错误地将自身的骨髓造血干细胞当成了“入侵者”,发动猛烈攻击,导致骨髓造血功能严重衰竭。

ATG的核心使命,就是精准“叫停”这场错误的“内战”:

  • 靶向清除: ATG本质上是动物(马、兔或猪)体内产生的抗体,能特异性地识别并结合患者体内过度活跃的、攻击骨髓的T淋巴细胞[1]
  • 强力抑制: 结合后,ATG通过多种机制清除或显著抑制这些“失控”的T淋巴细胞,相当于给过度亢奋的免疫系统踩下“刹车”。
  • 为骨髓争取“喘息”时间: 免疫攻击被压制后,残存的健康造血干细胞才有机会恢复功能,重新承担起造血重任。
IST黄金搭档:

ATG + 环孢素A(CsA)

单打独斗效果有限。临床实践和大量研究证实,ATG必须与另一种重要的免疫抑制剂——环孢素A(CsA)联合使用,才能达到最佳疗效。
  • 协同增效: ATG负责快速、强力地清除“肇事”T细胞,CsA则长期抑制T细胞的活化和增殖,两者协同作用,效果远胜单一用药。
  • 标准方案: “ATG+CsA”的组合,是国际上公认且推荐的无合适供者SAA患者的一线治疗方案[2]。研究显示,该方案能使约60%-70%的患者产生治疗反应[3]
治疗流程与注意事项
治疗前准备:
  • 检测血清中是否存在马/兔免疫球蛋白抗体,避免过敏反应。
  • 植入PICC导管,减少静脉炎风险。
  • 转入无菌层流病房,降低感染概率。
治疗期间管理:
  • 剂量与疗程:ATG通常按3-5mg/kg/d连续输注4-5天,CsA需维持目标血药浓度(成人100-250μg/L)。
  • 支持治疗:定期输注红细胞、血小板,预防性使用抗生素及抗真菌药物。
  • 不良反应监测:每日监测血常规、肝肾功能,及时处理感染、出血等并发症。
治疗后随访:
  • 造血恢复通常需3-6个月,期间需定期复查骨髓象及染色体。
  • 长期随访(≥5年)监测克隆进化及第二肿瘤风险。
SAA病友的实用建议
  • 信任专业,尽早决策: SAA是急重症,务必选择有经验的大型三甲医院血液科就诊。一旦确诊,与医生充分沟通后,尽快决定并启动治疗(移植或IST),时间就是生命。
  • 了解治疗,心中有数: 主动学习SAA和ATG治疗的基本知识,了解过程、可能的风险和预期效果,减少恐惧,更好配合治疗。向主治医生详细询问所选ATG类型的依据。
  • 严格依从,定期随访: 住院期间严格遵守医嘱和防护要求。出院后按时按量服药(尤其是CsA),定期复诊复查(血常规、肝肾功能、CsA浓度、骨髓检查等)是长期成功的关键,绝不能掉以轻心。
  • 严防感染,细致护理: 治疗期间和免疫抑制期,是感染高风险期。
  • 个人卫生: 勤洗手(尤其饭前便后)、戴口罩(尤其在公共场所或医院)、避免去人群密集场所。
  • 饮食卫生: 食物煮熟煮透,避免生冷、不洁食物。水果削皮。
  • 环境清洁: 保持居住环境通风、清洁。
  • 皮肤黏膜保护: 避免损伤,保持口腔、肛周清洁。
  • 发热处理: 一旦发热(体温>38℃),立即就医!
  • 关注副作用,及时沟通: 了解ATG和CsA的常见副作用(如血清病症状、肝肾毒性、高血压、手抖、牙龈增生、多毛等)[1],出现不适及时告知医生,不要自行处理或停药。
  • 心理支持,不可或缺: SAA诊断和治疗过程漫长艰辛,患者和家属承受巨大压力。积极寻求家人、朋友、病友组织的支持,必要时寻求专业心理咨询。保持积极心态对康复至关重要。
  • 经济考量,寻求援助: ATG治疗费用较高。主动咨询医院社工部、当地医保政策、慈善基金会(如红基会、北京新阳光等)是否有相关救助项目。国产P-ATG也是一个经济上的选择。
ATG的出现,让无数SAA患者从死亡边缘被拉回,重燃生的希望。它是免疫系统的一次“重启”,是生命战场上的关键援军。这项治疗虽充满挑战——需住院数周、严密监护、长期服药、警惕感染与复发,但60%的有效率已为许多生命打开了希望之门。患者需与医生充分沟通,制定个体化方案,并保持积极心态,共同应对这一挑战。
参考文献:

[1]徐江峰,张颂,王兰欣,等.抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白的药理毒理学及其临床研究[J].中国生物制品学杂志,2019,32(08):934-939.DOI:10.13200/j.cnki.cjb.002732.

[2]中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组. 再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)[J]. 中华血液学杂志,2022,43(11):881-888.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.11.001

[3]傅晨,李平.重型再生障碍性贫血治疗的研究进展[J].基础医学与临床,2024,44(05):719-723.DOI:10.16352/j.issn.1001-6325.2024.05.0719.

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