科普时间 | 治愈重型再障：移植选择比想象更多！同胞、父母、脐血都是希望火种

造血干细胞移植（HSCT）的核心作用就是：

• 清除“破坏分子”：通过强效的化疗/放疗（预处理方案），清除你体内捣乱的异常免疫细胞。

• 引入“新种子”：将健康供者的造血干细胞（就像新的“种子”）输入你的体内。

• 重建“新工厂”：这些健康的“种子”在你的骨髓中“安家落户”，重新生长、分化，最终建立起一个全新的、功能正常的“造血工厂”，源源不断地生产你所需的血细胞。

• 供者是谁？

与你HLA（人类白细胞抗原）基因完全匹配的亲兄弟姐妹。

• 为什么是“金标准”？

• 疗效最好：成功率最高，长期生存率可达90%以上。

• 排异风险相对较低：发生严重移植物抗宿主病（GVHD，即新植入的细胞攻击你身体）的风险比其他替代供者移植低。

• 恢复相对更快：造血功能重建通常更顺利。

• 最大的遗憾：只有不到30%的患者能有幸找到这样一位匹配的兄弟姐妹。在国内独生子女家庭居多的背景下，机会更少。

2、“生命备份计划”：单倍体相合移植（半相合移植，Haplo-HSCT）^[1]

• 供者是谁？

父母、子女、兄弟姐妹（只要HLA配型半相合，即约50%匹配）或其他半相合亲属。几乎每位患者都能找到这样的供者（父母、子女几乎100%半相合）。

• 革命性的突破：解决了供者来源匮乏的世界性难题！

• 曾经的挑战与现在的进步：

• 排异（GVHD）风险高：这是过去最大的担忧。

• “中国方案”领跑：以“北京方案”、“PTCy方案”（移植后使用环磷酰胺）等为代表的优化预处理和强效免疫抑制方案，成功显著降低了GVHD的发生率和严重程度^[2]。

• 疗效大幅提升：采用这些先进方案，单倍体移植治疗SAA的总生存率也能达到90%左右，效果已非常接近同胞全相合移植。

• 现状与选择：对于没有同胞全相合供者的儿童和年轻成人SAA患者（尤其是40岁以下），单倍体移植已成为首选甚至是一线治疗方案。它为绝大多数患者带来了治愈的希望。

3、“生命火种”储备：脐带血移植（UCBT）

• 供者是谁？

来源于新生儿的脐带血（储存在公共脐血库中）。

• 独特优势：

• 排异（GVHD）风险最低：尤其是慢性GVHD发生率低，移植后生活质量相对较好。

• 寻找相对快捷：从公共库中查询匹配的脐血比寻找无关供者成人干细胞更快。

• 对HLA匹配要求相对宽松：允许一定程度的错配。

• 主要挑战：

• “生根发芽”难（植入失败率高）：一份脐带血中含有的造血干细胞数量有限，有时不足以在成年患者体内成功稳定植入。

• 恢复期长、风险高：中性粒细胞和血小板恢复速度慢，意味着感染和出血的危险期延长。

• 新策略带来新希望：

• “1+1>2”：联合单倍体移植：将一份脐带血联合一位单倍体亲属（如父亲/母亲）的造血干细胞一起回输。研究表明，这种“双保险”策略比单用单倍体移植能进一步提高生存率（如研究中84%vs72.6%），并降低移植相关死亡率^[3]。脐血可能帮助“兄弟”细胞更好植入并减轻排异。

• “强力助攻”：联合强化免疫抑制：对于无合适干细胞供者的患者，在强化免疫抑制治疗（如ATG+CsA+环磷酰胺）基础上，加入单份脐带血输注。研究显示，这能加速患者自身造血功能的恢复，提高早期缓解率。

• 现状：单独使用一份脐带血治疗成人SAA效果仍受限，但联合移植策略（特别是联合单倍体）展现出巨大潜力和独特的优势，是重要的研究和应用方向。

• 年轻患者（尤其<35岁）：如果能找到同胞全相合供者，移植是首选一线治疗，治愈希望最大。如果没有，单倍体移植是非常优选的一线替代方案。

• 中年患者（35-50岁）：需要个体化评估。身体状况好、有合适供者（同胞或单倍体），移植仍是重要选择。若无合适供者或合并症多，强化免疫抑制治疗可能是起点。
• 老年患者（>50岁）：移植风险显著增加。通常首选强化免疫抑制治疗。只有在身体状态极佳、有非常理想供者且充分评估风险获益后，才可能考虑移植（多为单倍体）。