指南解读 | 新诊断儿童重型再障治疗指南，家长必读！

·工厂停工：骨髓中造血细胞不足30%，几乎停止生产；

·三系锐减：中性粒细胞（抗感染主力）<0.5×10⁹/L、血小板（止血卫士）<20×10⁹/L、网织红细胞（新生红细胞）<60×10⁹/L；

·极重型更危险：中性粒细胞直接跌破0.2×10⁹/L，感染风险飙升。

这种病不是遗传，也不是“血癌”，而是一种免疫系统“误伤”骨髓的急症。早诊断、早治疗是救命关键，确诊后前3个月是黄金治疗期。

适合人群：有全相合兄弟姐妹供者（如双胞胎、同胞兄弟姐妹）^[1]。

为什么首选？

治愈率高：5年生存率超过90%，多数孩子可完全恢复正常生活；

避免长期用药：成功移植后无需长期服用免疫抑制剂；

最佳时机：确诊后3个月内移植效果最好。

家长最关心的风险：

移植物抗宿主病（新骨髓“排斥”身体）；

移植后免疫力重建需要时间（约1年）；

需严格配合医生进行术前准备和术后护理。

特别提醒：如果没有同胞供者，部分条件合适的患儿也可考虑非亲缘供者移植，但需综合评估风险。

适合人群：无合适供者、年龄较小或身体条件不适合移植的孩子。

核心方案：

“黄金组合”药物：马抗胸腺球蛋白（hATG）+ 环孢素；

起效时间：多数孩子3-6个月开始恢复造血；

成功率：约70%患儿治疗后脱离输血，但部分可能复发。

家长必知细节：

警惕“山寨药”：兔抗胸腺球蛋白（rATG）效果较差，务必确认药物类型；

环孢素需长期服用，突然停药易导致复发；

治疗期间要定期监测肝肾功能、血药浓度。

图：指南治疗建议总结

精准剂量：起始每天每公斤体重5-6mg，分两次服用（比如20kg孩子每次50-60mg）；

减药智慧：血象稳定6个月后缓慢减量，骤停可能导致病情反弹；

替代选择：若出现多毛、牙龈增生，可换用他克莫司（需密切监测血药浓度）。

关键作用：预防治疗初期可能出现的发热、皮疹等“血清病”；

使用原则：甲泼尼龙（2mg/kg/天）用2周后快速减停，避免长期副作用。

艾曲波帕：成人疗效显著，但儿童效果待验证（部分研究显示近半孩子出现肝功能异常）；

补体抑制剂：如依库珠单抗，专治合并溶血危象的患儿，但费用高昂。

中性粒细胞≥1.0×10⁹/L（正常抗感染能力）

血红蛋白≥100g/L（不贫血）

血小板≥100×10⁹/L（不出血风险）

部分好转：脱离输血，但指标未完全达标

中性粒细胞≥0.5×10⁹/L

血红蛋白≥80g/L

血小板≥20×10⁹/L

治疗失败：持续依赖输血，或指标未达安全线

（提示需调整方案，如尝试二次移植或新药）

预防感染：

中性粒细胞低下时：戴口罩、勤洗手、避免去人群密集处；

发热立即就医：可能是严重感染的信号。

关注远期风险：少数孩子可能进展为骨髓增生异常综合征（MDS），需定期做骨髓穿刺和基因检测。