指南解读 | 新诊断儿童重型再障治疗指南，家长必读！
当孩子被确诊为“重型再生障碍性贫血”（SAA），许多家长会感到天塌地陷。这是一种骨髓“罢工”的危重疾病，孩子的造血功能几乎停滞，随时可能因感染、出血危及生命。但医学的进步给了我们更多希望——北美儿童再生障碍性贫血联盟新发布的“新诊断儿童重型再生障碍性贫血的循证治疗建议（2024版），揭示了更多救命方案。
今天，我们用最通俗的语言，带您了解这些关键信息。
·工厂停工：骨髓中造血细胞不足30%，几乎停止生产；
·三系锐减：中性粒细胞（抗感染主力）<0.5×109/L、血小板（止血卫士）<20×109/L、网织红细胞（新生红细胞）<60×109/L；
·极重型更危险：中性粒细胞直接跌破0.2×109/L，感染风险飙升。
这种病不是遗传，也不是“血癌”，而是一种免疫系统“误伤”骨髓的急症。早诊断、早治疗是救命关键，确诊后前3个月是黄金治疗期。
1. 骨髓移植：有机会“一劳永逸”
·适合人群：有全相合兄弟姐妹供者（如双胞胎、同胞兄弟姐妹）[1]。
为什么首选？
👉治愈率高：5年生存率超过90%，多数孩子可完全恢复正常生活；
👉避免长期用药：成功移植后无需长期服用免疫抑制剂；
👉最佳时机：确诊后3个月内移植效果最好。
家长最关心的风险：
👉移植物抗宿主病（新骨髓“排斥”身体）；
👉移植后免疫力重建需要时间（约1年）；
👉需严格配合医生进行术前准备和术后护理。
特别提醒：如果没有同胞供者，部分条件合适的患儿也可考虑非亲缘供者移植，但需综合评估风险。
2. 免疫抑制治疗：无供者时的保命选择
·适合人群：无合适供者、年龄较小或身体条件不适合移植的孩子。
核心方案：
👉“黄金组合”药物：马抗胸腺球蛋白（hATG）+ 环孢素；
👉起效时间：多数孩子3-6个月开始恢复造血；
👉成功率：约70%患儿治疗后脱离输血，但部分可能复发。
家长必知细节：
👉警惕“山寨药”：兔抗胸腺球蛋白（rATG）效果较差，务必确认药物类型；
👉环孢素需长期服用，突然停药易导致复发；
👉治疗期间要定期监测肝肾功能、血药浓度。
图：指南治疗建议总结
精准剂量：起始每天每公斤体重5-6mg，分两次服用（比如20kg孩子每次50-60mg）；
减药智慧：血象稳定6个月后缓慢减量，骤停可能导致病情反弹；
替代选择：若出现多毛、牙龈增生，可换用他克莫司（需密切监测血药浓度）。
2. 激素：短期保驾，避免滥用
关键作用：预防治疗初期可能出现的发热、皮疹等“血清病”；
使用原则：甲泼尼龙（2mg/kg/天）用2周后快速减停，避免长期副作用。
3. 新型药物：谨慎尝试，警惕风险
艾曲波帕：成人疗效显著，但儿童效果待验证（部分研究显示近半孩子出现肝功能异常）；
补体抑制剂：如依库珠单抗，专治合并溶血危象的患儿，但费用高昂。
中性粒细胞≥1.0×109/L（正常抗感染能力）
血红蛋白≥100g/L（不贫血）
血小板≥100×109/L（不出血风险）
·部分好转：脱离输血，但指标未完全达标
中性粒细胞≥0.5×109/L
血红蛋白≥80g/L
血小板≥20×109/L
·治疗失败：持续依赖输血，或指标未达安全线
（提示需调整方案，如尝试二次移植或新药）
·预防感染：
👉中性粒细胞低下时：戴口罩、勤洗手、避免去人群密集处；
👉发热立即就医：可能是严重感染的信号。
·关注远期风险：少数孩子可能进展为骨髓增生异常综合征（MDS），需定期做骨髓穿刺和基因检测。
医学的进步让重型再障不再是“绝症”——通过规范治疗，80%以上患儿可获得长期生存。即使初次治疗失败，仍有二线方案（如二次移植、新型靶向药）可供选择。请家长务必保持信心，与医生紧密配合，抓住黄金治疗期，为孩子争取最大的生机。
参考文献：
[1]何玮梅,杨子浩,单佳妮,等. 北美儿童再生障碍性贫血联盟“新诊断儿童重型再生障碍性贫血的循证治疗建议（2024版）”解读[J]. 中华儿科杂志,2024,62(12):1151-1157. DOI:10.3760/cma.j.cn112140-20240727-00521.
[2]李俊,宗苏玉,尹梓溪,等.阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆在儿童重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗中的意义[J].中国当代儿科杂志,2022,24(03):303-308.
