认识药物 | elritercept要来抢戏了

认识药物 | elritercept要来抢戏了

贫血老反复、输血停不下?

罗特西普帮“红细胞毕业”,它更像“招工开工”。

一个管成熟,一个催前期动起来。

elritercept,有望再给低危骨髓增生异常综合征MDS多一条路[1]

为啥大家都盯它
一家老牌药企(武田 Takeda)拿出13 亿美元级别合作额度,引进一家生物技术公司的elritercept。

简单翻译:这不是小打小闹。该药已拿到FDA 快速通道资格,面向极低/低/中危 MDS 的贫血,同时还在看骨髓纤维化(MF)相关贫血。消息一出,血液圈又多了一个“值得关注的新面孔”[1]

通俗点讲:不是明天就能用,但已经在加速道上,值得盯一眼。

它是啥?和罗特西普

有啥不一样

药物类型:TGF-β超家族配体“陷阱”(ligand trap),学名促活素信号抑制剂

核心思路:通过“拦截”一部分会抑制造血的分子,松掉早期造血的刹车,让骨髓里从“干/祖细胞 → 红系前体”这一段更愿意开工。

和罗特西普(luspatercept)的差异[1]

  • 罗特西普更偏晚期红系“成熟加速”(把“快毕业”的学生推过门槛);
  • elritercept更像前端“招工+开工”(让“还没报名或刚入学”的也动起来)。

两者机制不同、定位互补:一个解决“长不熟”,一个努力让“有人造”。

谁可能更受益?(先给你一个“自我对号入座”)

1. 低危或中危MDS,主要问题是贫血/输血依赖;

2. EPO/ESA 用了不灵,或者不适合用;

3. 罗特西普用过仍觉得“不够给力”,想试另一种不同机制的办法。

未来很可能是:“前端带动”(elritercept) + “后端成熟”(罗特西普),医生会按你的化验和骨髓情况分层、序贯或考虑联合。

大家最关心的四件事
1)效果能到哪儿?

目前还是在研阶段(有早期/中期数据、机制靠谱),趋势是[1,2]

  • 有些人输血明显减少,个别人能达成一段时间“不靠输血”;
  • Hb能稳步往上走的比例看起来不错
  • 对那种“造血动力不足”(而不是单纯“长不大”)的贫血,理论更合适。

具体数字等三期结果和说明书,别提前下“包治”结论。

2)安全性会不会“很刺激”?

说人话:它动的是“上游通路”,要密切监测,但目前公开信息里总体可管理

可能需要留意的点(方向性提醒)[1,2]

  • 血压、血栓风险(任何让造血更“兴奋”的药,医生都会小心盯这块);
  • 肝肾实验室指标的小幅波动;
  • 个体差异:并不是人人合适,所以中心经验+规律复查很关键。

重点:新机制≠零风险,但也不是洪水猛兽。按规矩用、按计划查,风险可控。

3)怎么和现有药排队?

起手式还是看指南

  • 能用ESA 的先试
  • 对ESA 不灵 → 医生会考虑 罗特西普(成熟端)或临床研究/新机制(如 elritercept,前端);
  • 之后再看你是“动力不足”还是“成熟障碍”为主,决定序贯/联合。

把目标先说清:你更想要的是“减输血”,还是“Hb 抬得更稳更久”?医生会据此调配路线[1,2]

4)目前都做到哪了?

适应症方向:低危 MDS 贫血(含输血依赖人群)为主,MF 相关贫血在探索。

监管状态:已获FDA 快速通道(Fast Track) 资格(面向极低/低/中危 MDS)。

交易背书:Takeda 给予2亿美元预付款 + 最高可逾11亿美元里程碑,押注它的全球开发与商业化。

药还在路上,但方向已很清楚。把 elritercept 放进你的“下一步治疗备选清单”,和医生一起按机制、按人群、按目标做计划:能用的先用好,要来的提前卡位。

参考文献:

[1] Lachey J, Rovaldi C, Bobba S, et al. Elritercept, a modified activin receptor IIA ligand trap, increased erythropoiesis and thrombopoiesis in a phase 1 trial. Blood Adv. 2025;9(1):193-201. doi:10.1182/bloodadvances.2024014172

[2] 4591 Hematologic Improvement and Fatigue Reduction with Elritercept (KER-050) in Participants with Lower-Risk (LR) Myelodysplastic Neoplasms (MDS) with Non-Transfusion Dependent Anemia: New Analyses from an Ongoing Phase 2 Trial(NCT04419649)

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