认识药物 | 不装了,摊牌了!MDS的我们,就是靠这对“去甲基化兄弟”撑腰的!
今天,咱们不聊煎熬、不聊心酸,来聊点“高大上”又“接地气”的——“救命神药”!
没错,就是那两位让我们的骨髓“重新做人”的去甲基化双煞:阿扎胞苷(Azacitidine)和地西他滨(Decitabine)。
一听名字,是不是觉得像武侠小说里的绝世高手?别怕,我来当你的“翻译官”和“段子手”,用大白话和亲身经历,扒一扒这两位究竟在我的身体里干了些啥!
“甲基化”的麻烦事儿
这些口香糖,专业上就叫“DNA甲基化”。它可不是一般的口香糖,它能把基因的开关死死粘住,让它静音。哪些基因被粘住了呢?很多是本来负责指挥造血和干掉坏细胞的优秀基因!
结果就是,我们的骨髓里造血机器效率低下,不合格产品(畸形细胞)越来越多,甚至有升级成大Boss(白血病)的风险。所以,我们的任务就是——去!口!香!糖![1]
专治各种不服的反黑客程序!
它们的专业叫法是DNA甲基转移酶抑制剂。说白了,就是把那个负责粘口香糖的坏酶给锁住,让它不能再工作。更厉害的是,它们还能直接被掺进DNA链里,像个假冒伪劣的零件,让整个甲基化系统罢工。
阿扎胞苷是第一个被FDA批准用于治疗MDS的药物,它和地西他滨通过逆转异常的DNA甲基化,能让异常的造血细胞走向成熟、分化,甚至凋亡(自杀),从而达到改善血细胞计数、减少输血依赖、甚至降低转化为急性白血病风险的目的[1-3]。

阿扎胞苷 vs 地西他滨
1. 阿扎胞苷: 侠肝义胆的“多面手”[2]

2. 地西他滨: 专攻一点的“精锐刺客”[3]

3. 个人感受小贴士:
阿扎胞苷: 皮下注射有点疼,但可以相对灵活地在门诊进行。我打完感觉有点像“感冒发烧”,但忍忍就过去了。
地西他滨:主要是静脉输液,得老老实实地在医院躺几天。感觉副作用可能在血象抑制上更明显一些。
重要提醒: 至于选哪个?听我的,听医生的! 医生会根据你的MDS分型(低危、中危、高危)、细胞遗传学、身体状况等因素来决定。我们病友负责“打卡”,医生才是真正的“决策者”!
“伴舞的妖怪”!
1. 骨髓抑制(“暂停键”)[2-3]:
表现: 治疗后,你的白细胞、血小板、血红蛋白可能会暂时下降,比平时更低。这是因为药物在“清理门户”时,把好的、坏的干细胞都暂时抑制了。
小经验: 这时候最要紧的是“保护自己”!戴口罩、勤洗手、注意饮食卫生,避免感染!血小板低了就注意别磕碰!这是治疗的必经之路,医生会密切监测并给予支持治疗(比如升白针、输血)。
2. 胃肠道反应(小麻烦)[2-3]:
表现: 恶心、呕吐、腹泻或便秘。
3. 注射部位反应(“皮肉之苦”)[2-3]:
针对阿扎胞苷皮下注射: 可能会出现红肿、疼痛。
小经验: 可以用冰敷来缓解,或者让护士轮换注射部位。

参考文献:
[1] Sekeres MA, Taylor J. Diagnosis and Treatment of Myelodysplastic Syndromes: A Review. JAMA. 2022;328(9):872-880. doi:10.1001/jama.2022.14578
[2] Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, et al. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009;10(3):223-232. doi:10.1016/S1470-2045(09)70003-8
[3] Kantarjian H, Issa JP, Rosenfeld CS, et al. Decitabine improves patient outcomes in myelodysplastic syndromes: results of a phase III randomized study. Cancer. 2006;106(8):1794-1803. doi:10.1002/cncr.21792

