认识疾病 | 移植真的能“根治”MDS吗？医生为啥常说“等等看”？

多项权威指南/综述都把移植列为高危 MDS 的唯一潜在治愈手段——注意关键词是“唯一”“潜在”。潜在=有效率并非 100%，且有代价^[2]。

代价有哪些？移植相关死亡（感染、移植物抗宿主病等）和复发风险并存，尤其对年纪偏大、有合并症的朋友更棘手。这就是“能不能上”和“何时上”必须精算的原因。

现在大家更常用IPSS-M（把基因突变也算进来），比老的 IPSS/IPSS-R 更能区分谁“跑得快”、谁“可观望”。风险越高，越倾向尽早移植；风险低且症状轻者，可严密随访、先用对症治疗^[3]。

高危（或进展快）→ 趋向早移植；低危、病情稳→ 观望更划算。简单说，把移植风险留给真正需要的人。

“等等看”的另一层意思是把条件准备到位：控制感染、纠正营养和器官功能、评估并管理合并症、挑选最优供者、确定预处理强度（减强/标准）……这些都直接左右移植成败^[2，3]。

部分低危、少症状、没有不良遗传学的人，密切监测的“观察随访”是合理路径；一旦出现输血依赖、细胞比率上升、分子风险抬头，就及时转入药物或启动移植评估^[1-3]。

• IPSS-M 高/很高（或 IPSS-R 高危），骨髓原始细胞高、细胞遗传/分子不良；
• 短期内血象恶化快、输血负担重；
• 已经（或很快）对去甲基化药物/其他治疗反应差；
• 有合适供者、全身状况允许（医生会用综合评分）。

这些人群中，移植带来的“长期获益”更有可能超越“移植本身的风险”^[2]。

• 低危/极低危、症状轻微、生活质量尚可；
• 有明确的、非移植治疗能改善贫血/减少输血（如 ESA/罗特西普、来那度胺、去甲基化药物等）；
• 合并症多、近期感染控制不佳，需要先把身体调到最佳状态再谈移植窗口。

这类情况下，“等等看”往往是主动的策略而不是“拖延”^[1，2]。

不等于。它是唯一潜在治愈策略，但仍可能复发或出现慢性并发症。

不是非黑即白。生理状态和合并症往往比身份证年龄更重要。现在有减强预处理等手段，让部分年长者也能“安全过河”，但是否值得仍要个体评估。

可评估配型志愿者库或半相合（父母子女也行）。不同供者类型对复发、排异、感染风险不同，团队会平衡利弊。

粗略理解为：疾病风险上升拐点出现，而你又状态相对最佳、供者就位，团队能把移植风险压到可接受范围。