认识药物 | MDS的“药典”江山——常用药物大盘点！
骨髓增生异常综合征（MDS）——骨髓里的造血细胞不好好干活！
具有两大显著特点：要么躺平（无效造血），要么黑化（癌变风险）。
面对MDS的“叛乱”，我们不能坐以待毙！
看看我们的药物“战友”如何帮助MDS患者对抗病情！
一、去甲基化药物：
解除基因“封印”，恢复造血
- 适合类型
更适合较高危组MDS患者，可降低患者向AML进展的风险、改善生存。
低危患者出现严重粒细胞和血小板减少，也可使用以改善血细胞减少。
- 具体药物
阿扎胞苷、地西他滨
- 不良反应
此类药物的通病，由于骨髓抑制造成的短期内血细胞减少，可能增加贫血、感染和出血风险；
可能出现胃肠道的反应，如恶心、呕吐、腹泻，严重时可以服用药物缓解症状。
- 注意事项：
阿扎胞苷疗程一般需要6个月以上才能看到效果。血象可能先降后升，患者需耐心等待疗效显现。
低危MDS患者不建议使用地西他滨，最佳给药方案迄今尚未达成共识。可与粒细胞刺激因子联合使用，减少白细胞过低的风险。
二、免疫调节药物：
“5q-综合征”很有效
- 适合类型
更适合伴有del（5q）±1种其他异常（除-7/7q-外）的低危组MDS患者；
存在输血依赖性贫血MDS患者也可使用，可减轻或脱离输血依赖；
IPSS-中危-2或高危组、TP53基因突变不建议使用该类药物。
- 具体药物
来那度胺
- 不良反应
骨髓抑制造成的血细胞下降，但多数患者能耐受；
长期使用存在神经毒性；
血栓风险增加，可能导致深静脉血栓或肺栓塞，所以高风险患者可能需要配合阿司匹林。
- 注意事项
主要适用于5q-缺失型MDS，其他类型MDS疗效较差。
孕妇禁用！该药有致畸风险，男性服用期间也需做好避孕措施。
三、免疫抑制治疗：
降低免疫系统的“误伤”
- 适合类型
预后分组为较低危MDS患者、存在输血依赖、特别适合存在PNH克隆患者。
- 具体药物
免疫抑制联合治疗：抗胸腺细胞球蛋白（ATG）+环孢素（CsA）
- 不良反应
免疫系统被抑制，感染风险增加
低血压或过敏反应（ATG可能引起）
- 注意事项
需要密切监测感染风险，并做好预防措施。
四、化疗药物：
直接清除异常细胞
- 适合类型
一般适用于高危MDS，抑制向白血病转化倾向
- 具体药物
阿糖胞苷
- 不良反应
化疗药物造成骨髓抑制、胃肠道反应
出现脱发、体重减轻、食欲下降等表现
- 注意事项
需要密切监测血象，防止感染和出血。
治疗前和治疗后，均应对肝肾功能做检查。
五、辅助药物：支持治疗
提升血细胞，必不可少
- 适合类型
低危MDS患者，或者出现频繁贫血、感染和出血的MDS患者
- 具体药物
促红细胞生成素（EPO）、红细胞生长因子、粒细胞（G-CSF）或巨噬细胞（GM-CSF）
集落刺激因子
- 不良反应
血红蛋白升高过快可能增加血栓概率
G-CSF的使用可能会造成患者骨痛
- 注意事项
需要定期监测血常规，应仔细观察各项数值，防止血细胞升得太快而出现不适反应。
这类药物可以联用，提高造血效果。
六、新兴靶向治疗：
MDS的新希望
- 适合类型
部分低危、高危及难治性MDS患者
- 具体药物
维奈托克
- 不良反应
骨髓抑制严重，需密切监测血象，可能需要G-CSF支持。
出现肿瘤溶解综合征，可能导致电解质紊乱、肾功能损伤。
- 注意事项
需逐步加量，减少肿瘤溶解综合征风险。
目前仍在临床探索阶段，部分MDS患者可能受益。
低危MDS治疗是改善造血、提高生活质量，多采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和免疫调节剂等治疗；中高危MDS治疗目的多为改善，防止向自然病程，采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植[1]。
多与医生沟通，选对药物，就能让你的“血液工厂”恢复运作！
参考文献
[1] 中华医学会血液学分会. 骨髓增生异常综合征中国诊断与治疗指南(2019年版)[J]. 中华血液学杂志,2019,40(2):89-97. DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2019.02.001.
[2] 李莉娟，马涛，张连生. 低危骨髓增生异常综合征的治疗选择[J]. 中国实用内科杂志, 2022, 42(7): 546-551.
[3] NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®): Myelodysplastic Syndromes. Version 2.2025. NCCN.
[4] 2023 SOHO Abstract: EXABS-119-MDS. An Update on Higher Risk Myelodysplastic Syndromes
