你知道吗 | 孤儿药为什么这么贵：一场关于“天价”的爱恨情仇大戏！

直到依库珠单抗（Eculizumab）横空出世，它就像一个“霸道总裁”，一出手就扭转了乾坤。它精准地找到了我们体内的捣蛋鬼——补体C5，然后一顿操作猛如虎，把它们打得落花流水^[1-2]。

从此，我们告别了输血、血栓、肾衰竭的威胁，生活质量大大提高。

但是，“总裁”可不是白来的，是真金白银努力得来的。

但孤儿药的研发，更像是在月球背面赌。

·首先，找不到人！

我们PNH患者本来就少得可怜，全球加起来可能都凑不齐一个大型演唱会。

这意味着，制药公司想找足够多的患者来做临床试验，比大海捞针还难。他们得花更多时间、更多精力，满世界找人，这成本噌噌往上涨。

·然后，烧钱的速度堪比坐火箭！

从基础研究到临床试验，一个新药的研发周期动辄十年以上，投入的资金动辄几十亿美元。

你没听错，是几十亿！你我这辈子可能都见不到那么多钱。

而且，这还是个“成功率”极低的赌局。可能投入几十亿，最后发现药效不佳，或者副作用太大，前功尽弃，血本无归。

所以，当一个孤儿药成功上市，它其实是“亿万分之一”的幸运儿。

这就需要“月老”登场了！

为了鼓励药企研发孤儿药，许多国家都出台了各种政策，比如美国的《孤儿药法案》。这些法案就像是给药企的“大红包”^[2]：

·税收减免：研发费用可以抵税，变相降低了成本。

·加快审批：审批流程一路开绿灯，让好药能更快上市。

·市场独占期：在一段时期内，只有这家公司能卖这个药。

尤其是“市场独占期”：这就像是给了药企一个“特许经营权”。

在这个独占期里，药企不用担心竞争，可以把药价定高一点，以便收回前期天价的研发成本。

这也是为什么，我们看到孤儿药的价格都这么贵。它不是单纯的定价，更是为了“回血”，为了能将赚到的钱，继续投入到下一个新药的研发中。

别怕，天道好轮回，苍天饶过谁！

专利，总有到期的一天！

一旦专利到期，其他药企就可以生产仿制药了。

仿制药的成分和疗效跟原研药几乎差不多，但因为省去了研发成本，所以价格会便宜很多！

而且，别忘了，我们的国家也在努力！国家不仅有医保政策兜底。

国内的药企也在积极研发新的PNH药物，或者研制国产的仿制药。

这些本土力量的崛起，会加速竞争，最终让药价降下来。

所以，我们不能只是被动地接受。

1. 积极发声，让更多人看到我们！

我们可以把我们的故事分享出去，让更多人了解PNH，了解孤儿药。让媒体、政府、社会组织听到我们的声音，争取早日将更多更好的孤儿药纳入医保。

2. 加入病友圈，抱团取暖！

我们的PNH病友群，就是最好的“情报站”。在这里，你可以了解最新的药物信息、医保政策、慈善项目，甚至是一些省钱的小窍门。

3. 别放弃，生活永远值得期待！