前沿速递 | 口服PNH神药iptacopan凭什么能省钱？算给你看！
原创 溶贫家园 溶贫家园 2025年8月21日 13:01
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亲爱的PNH朋友们，最近几年我们总在聊一个名字——Iptacopan（伊普可泮），它不但疗效突出、使用方便，而且据说还能省钱，这可让不少朋友半信半疑：
“治疗PNH的药，一个比一个贵，凭啥说这个新药更划算啊？”
别急，这回咱不聊药效，专门讲讲“钱”的事儿。耶鲁大学的研究团队最近建了一个经济模型，详细比较了Iptacopan和传统C5抑制剂的成本。今天，咱就来揭开这个神秘模型的面纱，看看Iptacopan到底怎么省钱！
模型开箱：经济学家怎么算账？
你可能会好奇：“研究人员说省钱，凭啥呀？难道他们真的去医院盯着我们花了多少钱？”
当然没有啦。医学经济学家有个专门的玩法——叫做 “成本效益模型”：
简单说，就是通过电脑模拟患者长期用药的医疗花费、药费、输血费、看病费，还有因为治疗浪费掉的时间成本等等，把所有这些都折算成钱，最后一笔一笔算清楚。
这次，研究团队用的是一种经典的“Markov模型” ，就是把我们PNH患者长期治疗的情况，抽象成几个状态：
- 正常稳定（不贫血、不输血）
- 出现突破性溶血（需要额外输血、急救处理）
- 输血依赖（每隔一段时间就要输一次血）
然后，模型根据药物治疗效果的不同，让患者在不同状态之间跳来跳去，再通过数值模拟，得出长期治疗的真实花费。
有了这个模型，我们就能从经济角度比较两种药[1]：
- 一是咱们熟悉的老药：Eculizumab和Ravulizumab（俗称E药和R药）
- 另一个，就是新朋友Iptacopan。
模型拆解：钱省在哪？[1]
| 省钱维度 |
传统C5抑制剂组 |
iptacopan口服组 |
年节省金额 |
| ✅ 输血相关费用 | ▪ 25.9%患者需输血 ▪ 年均输血4单位 ▪ 单次成本：$196（血制品） + $1240（操作费） + $4830（并发症） |
▪ 94.8%患者零输血 ▪ 无输血操作及并发症费用 |
≈$3.7万 （$1.2万输血费+$2.5万并发症费） |
| ✅ 时间成本 | ▪ 每月输液耗时5小时（护士2h+患者3h） ▪ 年成本：$7300（按美国时薪计算） |
▪ 每日口服，零医院耗时 | $7300 |
| ✅ 贫血并发症 | ▪ 72%患者持续贫血 ▪ 年均住院/急诊支出：$25.2万 |
▪ 血红蛋白稳定达标 ▪ 住院需求锐减 |
表格说明：
- 输血费用：iptacopan组95%患者完全摆脱输血，直接省去血制品、操作和并发症三重费用。
- 时间价值：按美国薪资标准计算，中国患者虽时薪不同，但节省的请假误工+往返成本同样可观。
并发症支出：贫血改善后，急诊、住院等“隐形支出”大幅降低。
终极账单对比（终身治疗）[1]
|
项目 |
iptacopan组 |
C5抑制剂组 |
差额 |
|
总治疗费用 |
$952万 |
$1350万 |
省$398万 |
|
质量调整寿命年（1年完全健康的生活） |
12.6年 |
10.8年 |
+1.8年 |
翻译成人话：
✔ 花更少的钱
✔ 活得更久更好
✔ 不用跑医院
经济学家为了确保自己没算错，连续模拟了一万次结果，每一次Iptacopan都轻松胜出。也就是说，即便最保守的估计，Iptacopan也绝对更划算。
为什么模型可信？
数据来源硬核[1]：
- 基于III期临床试验APPLY-PNH（全球多中心）
- 输血费用、并发症概率全部来自真实医疗数据库
敏感度测试拉满[1]：
- 就算iptacopan价格涨146%（模型允许上限），依然省钱
- 即使患者36%停药换回C5抑制剂，仍具成本效益
中国患者能受益吗？
医保时代，两种药在经济性上的最大差别在哪？
虽然模型基于美国数据，但省钱逻辑全球通用，之前国外的经济模型分析得很清楚，新药Iptacopan省钱的地方主要包括[1]：
- 输注费用
- 输血费用
- 住院急诊费用
- 时间成本（患者、家属误工成本、交通成本）
现在，我们在中国医保的具体背景下对比看看（药物费用大致参考原价及报销比例，具体报销还需结合自身医保及病情，仅供参考）：
| 花费项目 | 依库珠单抗（输注） | Iptacopan（口服） | 结论 |
| 药品本身 | 月均1万元左右 | 月均约5000元（3000-8000元范围内） | ✅ Iptacopan更省 |
| 输注费用 | 每次输注约数百元，月均几百至上千元不等 | 无输注成本 | ✅ Iptacopan省去输注成本 |
| 输血费用 | 部分患者仍可能出现输血需求（尤其是EVH显著） | 大幅降低输血需求 | ✅ Iptacopan长期节省输血成本 |
| 急诊住院 | 偶尔发生突破性溶血，可能产生急诊或住院 | 突破性溶血率显著降低，降低住院急诊风险 | ✅ Iptacopan降低额外急诊、住院成本 |
| 时间成本 | 每两周去医院输注至少半天到一天 | 无需频繁医院就诊，在家口服即可 |
✅ Iptacopan节省大量时间、误工成本 |
最后，有一个小提醒：适合自己的才是最好的
当然，药再好，也不一定适合每个人：
- 长期服药的安全性还需定期监测；
- 具体用药方案请务必和医生详细讨论。
但无论如何，医学进步就在眼前，我们的生活一定会越来越轻松、越来越美好。
参考文献：
[1] Ito S, Chetlapalli K, Wang D, Potnis KC, Richmond R, Krumholz HM, Lee AI, Cuker A, Goshua G. Cost-effectiveness of iptacopan for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2025 Jan 2;145(1):127-140. doi: 10.1182/blood.2024025176. PMID: 39374533; PMCID: PMC11738035.
