大家好！今天我们来聊聊一个医学界的新宠——罗普司亭（Romiplostim），它在治疗免疫性血小板减少症（ITP）方面有哪些新进展。ITP是一种常见的血液疾病，患者的血小板数量异常低，容易出血，严重时甚至会危及生命。那么，罗普司亭到底有什么神奇之处呢？让我们一探究竟！
罗普司亭是一种人工合成的蛋白质，属于血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它的作用机制是通过刺激骨髓中的巨核细胞，促进血小板的生成。简单来说，就是帮助身体制造更多的血小板，从而缓解ITP患者的症状[1]。
近年来，罗普司亭在ITP治疗中的应用越来越广泛，多项临床试验表明，它在提升血小板计数和减少出血事件方面表现出色。
图源：摄图网
罗普司亭能有效提升ITP患者的血小板计数，并帮助恢复免疫系统平衡。无论是成人还是儿童患者，该药物都展现出显著的治疗效果。目前，罗普司亭已成为我国临床指南推荐的ITP二线首选治疗方案[2]。
1. 成人患者：
在中国一项Ⅲ期临床试验中，216例慢性ITP成人患者（对一线治疗无效或复发）接受罗普司亭N01治疗[3]：
•61.8% 的患者达到持久血小板反应（安慰剂组为0%，P<0.0001）。
•起效快，血小板水平迅速提升，减少急救治疗和脾切除术需求。
在一项156周的临床试验中[4]：
•至少获得一次血小板反应的患者比例为87%，且患者在平均67%的治疗时间中维持血小板反应。
•在长达5年的随访中，95%的患者至少获得一次血小板反应，且在中位92%的访视时间中维持血小板反应，安全性和耐受性良好。
2. 儿童患者：89%有效，部分实现“无治疗缓解”[5]
•国际研究表明，89%的儿童ITP患者对罗普司亭有反应，血小板水平显著提高。
•19例患儿在治疗后达到无治疗缓解（即停药后仍保持正常血小板）。
•患儿健康相关生活质量明显改善，减少出血风险。
3.减少急救治疗需求
接受罗普司亭治疗的患者，急救治疗比例更低，降低紧急输血或手术干预的风险[3]。
图源：摄图网
2024年，罗普司亭N01也成功入选国家医保目录，这一消息无疑为ITP患者及其家庭带来了更大的福音。国家医保目录的调整，是国家医疗保障体系优化升级的关键一环，旨在精准对接临床需求，促进医药科技创新，确保人民群众健康福祉。
随着研究的深入，罗普司亭在ITP治疗中的应用前景非常广阔。未来，我们期待看到更多关于罗普司亭的长期疗效和安全性的研究，以及它在新适应症中的探索。
参考文献：
[1] Bussel JB, Kuter DJ, George JN, et al. AMG 531, a thrombopoiesis-stimulating protein, for chronic ITP. N Engl J Med. 2006 Oct 19;355(16):1672-81. doi: 10.1056/NEJMoa054626. Erratum in: N Engl J Med. 2006 Nov 9;355(19):2054.
[2] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版） [J] . 中华血液学杂志, 2020, 41(8) : 617-623. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2020.08.001.
[3] Zhou H, Han S, Jin J, Huang R, et al. Efficacy and safety of QL0911 in adult patients with chronic primary immune thrombocytopenia: A multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, phase III trial. J Transl Int Med. 2023 Dec 20;11(4):423-432. doi: 10.2478/jtim-2023-0106.
[4] Kuter DJ, Bussel JB, Newland A, et al. Long-term treatment with romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenia: safety and efficacy. Br J Haematol. 2013 May;161(3):411-23. doi: 10.1111/bjh.12260. Epub 2013 Feb 22.
[5] Tarantino MD, Despotovic J, Roy J, et al. Romiplostim treatment for children with immune thrombocytopenia: Results of an integrated database of five clinical trials. Pediatr Blood Cancer. 2020 Nov;67(11):e28630. doi: 10.1002/pbc.28630.
