PNH的小伙伴们！当医生建议你：可以做骨髓配型试试时。你是不是愣住了？
所以，今天就让我们轻松搞定这道“骨髓配型题”。
从采血到匹配，再到费用和流程，一次性帮你搞明白，让你轻松应对这一步，为治疗打下坚实的基础！
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为什么PNH患者需要了解骨髓配型？
骨髓移植（异基因造血干细胞移植，allo-HSCT）是极少数PNH患者的潜在治愈手段。
因此PNH中国指南中建议年龄较小，与其生存寿命长的患者可以先做骨髓配型，以作不时之需～[1]
但骨髓移植需严格评估：
1.适用人群：年轻、合并骨髓衰竭（如AA-PNH）、补体抑制剂无效或反复血栓者。
2.核心前提：成功找到HLA全相合供者（人类白细胞抗原匹配），否则排斥风险极高。[1，2]
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什么是骨髓配型？
骨髓配型（也叫HLA配型）是通过检测你和潜在供者的HLA（人类白细胞抗原）是否匹配，来评估是否适合进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）[2]。
换句话说，骨髓配型的目标是找到一个与自己免疫系统最匹配的供者，以提高移植成功率和避免移植物抗宿主病（GVHD）等并发症。
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骨髓配型怎么做？关键步骤解析：
- HLA高分辨配型：精准匹配“生命密码”
检测方式：抽血即可，无需空腹。
匹配等级：
- 全相合（10/10）：兄弟姐妹中概率25%，最佳选择。
- 单倍型相合（5/10）：父母、子女或表亲可能部分匹配，国内技术成熟。
- 无关供者：通过中华骨髓库（概率约1/10万）或脐带血库搜寻。[2，3]
- 供者选择优先级
第一顺位：同胞兄弟姐妹→ 第二顺位：父母/子女（单倍型） → 第三顺位：中华骨髓库/脐带血库
⚠注意：年龄<55岁、无慢性病的供者优先，降低移植并发症风险。
预防费用盘点：配型到移植要花多少钱？
贴士：部分公益基金（如红十字会、病友协会）可申请援助，提前咨询主治医生！
流程全景：从配型到移植需要多久？
配型阶段（1-2个月）：
患者与家属抽血检测HLA → 若无全相合供者，启动骨髓库检索（耗时1-6个月）。
移植准备（1-3个月）：
供者体检→ 患者预处理（化疗/放疗清除病变骨髓）。
移植及恢复（3-6个月）：
干细胞回输→ 植入监测 → 抗排异治疗 → 定期随访。
患者必知：配型背后的风险与希望
移植风险：
1.排异反应（GVHD）、感染、器官损伤等，死亡率约10-20%。
2.移植后仍需长期服用免疫抑制剂。[3]
成功率：
3.亲缘全相合移植5年生存率约70-80%，单倍型移植接近全相合水平。[3]
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最后，在补体抑制剂时代，PNH患者还是建议首选补体抑制剂控制病情，移植仅作为“最后一张牌”。若需移植，务必选择经验丰富的移植中心，全程规范管理。
参考文献：
[1]阵发性睡眠性血红蛋白尿症克隆筛查及补体抑制剂治疗监测中国专家共识（2024年版）[J]. 中华血液学杂志,2024,45(02)：109-114.DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20230927-00145
[2]Cooper JP, Farah RJ, Stevenson PA, Gooley TA, Storb R, Scott BL. Hematopoietic Cell Transplantation for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in the Age of Eculizumab. Biol Blood Marrow Transplant. 2019;25(7):1331-1339. doi:10.1016/j.bbmt.2019.01.033
[3]张潇予,张荣莉,姜尔烈.造血干细胞移植后长期生存患者的生活质量研究进展[J].临床内科杂志,2024,41(09):594-596.
