登登！！今天我们要聊的主题是依库珠单抗与异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的“完美组合”，它们一起为PNH患者带来了革命性的治疗效果。
或许你之前听说过依库珠单抗，但你可能没想到它与造血干细胞移植的联合治疗～
这对CP联手后，PNH治疗难度显著降低，成功率UP↑，长期生存率UP↑，患者体验UP↑！
图源：摄图网
一
认识PNH——你的红细胞在“裸奔”？
PNH会偷偷修改红细胞的防护服基因（PIG-A基因），让红细胞失去保护膜（CD55和CD59）。于是，补体系统（免疫系统的捣蛋鬼）一看到“裸奔”的红细胞就疯狂攻击，引发溶血、血栓，甚至骨髓罢工[1]。
曾经的孤胆英雄——造血干细胞移植也有难言之隐十年前，HSCT治PNH就像高空走钢丝：
术前风险高：溶血、血栓随时暴雷术后排异猛：GVHD（移植物抗宿主病）让人闻风丧胆存活率看运气：合并骨髓疾病？自求多福吧…[2]
但！自从2007年依库珠单抗横空出世，移植的剧本彻底改写——它不仅是神辅助，更是救场王！
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二
依库珠单抗——移植前后的好帮手～
它的隐藏技能：●控场小能手：术前稳住溶血和血栓，让患者满血状态进移植舱[2]首先，依库珠单抗能够在移植前有效控制病情。由于它能够抑制溶血和血栓的发生，患者在移植前可以保持相对稳定的健康状况，减少了身体负担，为接下来的移植提供了最佳时机。
●减负大师：降低输血需求，减少铁过载等并发症[2]更重要的是，依库珠单抗能够减少移植过程中的血液系统剧烈波动，降低了并发症的风险，尤其是对移植前已存在严重溶血的患者来说，治疗效果尤为显著。更绝的是，这对CP还解锁了小福利！
●并发症减少：患者在移植后的并发症发生率明显降低，特别是在术后的血栓、出血及感染方面，风险大幅度下降。[2]
●数据说话：用依库珠单抗护航的移植患者，严重GVHD发生率直降50%！[2]（友情提示：此功效尚待大规模研究，但现有案例足够让人搓手期待！）依库珠单抗能够改善移植后的长期缓解率。而当依库珠单抗与移植结合使用时，它对免疫系统的抑制作用，有助于减少GVHD的发生，确保患者的身体能够顺利接纳移植的干细胞，进而提高长期生存率和缓解率。
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三
灵魂拷问——什么情况建议组CP？
抄作业指南[2]：强烈推荐组CP：血栓狂魔、药物控不住溶血、合并骨髓“猪队友”（如再障、MDS）单用依库珠单抗也行：症状轻微、不想冒险、高龄体弱
对于PNH患者而言，依库珠单抗与造血干细胞移植的结合，已经成为了治疗这一罕见血液病的一大突破。依库珠单抗的出现，让许多患者能够在移植前获得稳定的病情控制，为之后的造血干细胞移植打下了坚实的基础，而移植则从根本上解决了PNH的基因缺陷问题，使得治疗效果更加持久且成功。
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PNH不再是不治之症，依库珠单抗和移植的CP组合，正为无数患者点亮希望。无论选择哪种方案，记住——你比疾病更强大！
参考文献：[1]Brodsky RA. How I treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2021;137(10):1304-1309. doi:10.1182/blood.2019003812[2]Cooper JP, Farah RJ, Stevenson PA, Gooley TA, Storb R, Scott BL. Hematopoietic Cell Transplantation for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in the Age of Eculizumab. Biol Blood Marrow Transplant. 2019;25(7):1331-1339. doi:10.1016/j.bbmt.2019.01.033
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