今天，我们带您走进一例原发性血小板增多症病例！当血小板数值疯狂飙升、濒临失控时，一剂长效干扰素竟展现出“力挽狂澜”的神奇疗效——究竟是怎样的治疗奇迹？让我们揭开这场血小板“驯服记”的精彩序幕！
图源：摄图网
一
病例直通车：血小板疯狂增长的背后
79岁女性，既往有高血压、腔隙性脑梗死病史，2年前体检发现血小板异常升高（1073×109/L），未规范治疗。2023年因脑梗死入院治疗，血小板飙升至1437×109/L（正常值：125-350×109/L）。
医生高度怀疑是原发性血小板增多症（ET），做了骨髓穿刺和基因检测，果然命中靶心——
有核细胞增生活跃，红系及巨核细胞增生降低，血小板明显增多。
基因检测不仅JAK2–V617F阳性，连MPL–W515L突变也中招了！属于罕见的“双突变ET”[1]。
这类患者往往血小板升得猛、血栓风险高、治疗难度大，所以必须“出狠招”。
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二
治疗历险记：从“无效挣扎”到“柳暗花明”
第一回合：羟基脲的“短暂胜利”
治疗方案：最近医生决定使用口服羟基脲（1g，每日两次）。
治疗结果：1个月内血小板数量降至445×109/L，但患者自行停药后，血小板迅速反弹至1114×109/L！再次用药却“失效”（1026×109/L）。
第二回合：长效干扰素的“逆风翻盘”
治疗方案：后改用聚乙二醇干扰素α（180μg，半个月皮下注射一次）。
治疗结果：2周后：血小板降至872×109/L→4周后：533×109/L→6周后：242×109/L（接近正常范围）
不仅数值漂亮，而且患者耐受良好，无明显不良反应，治疗过程非常平稳[1]。
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三
长效干扰素：为什么它是“破局利器”？
羟基脲作为高危ET的一线治疗方法，通过抑制DNA合成减缓骨髓恶性细胞增殖，但不少患者因其不良反应而不能耐受，且在本病例的双突变患者可能存在耐药机制，且患者依从性差，导致治疗失败[2]。
而干扰素的作用机制有[3-4]：
- 直接抑制巨核细胞生成，减少血小板“生产线”
- 调节免疫：激活免疫细胞清除异常克隆，从根源“刹车”突变基因的驱动作用。
- 降低基因负荷：长期使用可能减少JAK2/MPL突变细胞比例，延缓疾病进展。
本病例采用的聚乙二醇干扰素（PEG-IFN）不是“一般干扰素”，而是它的“升级版”，有这么几方面的主要优势：
- 持久稳定：聚乙二醇分子像“缓释胶囊”，延长药物半衰期，血药浓度更平稳。
- 减少打针次数：普通干扰素需隔天注射，长效型仅需每1-2周一次，患者更易坚持。
- 耐受性更好：修饰后降低免疫原性，减少发热、乏力等急性不良反应。
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四
长效干扰素使用注意事项：患者必读！
虽然“好用”，但用得“巧”更重要[3-4]：
1.注射技巧：
选择腹部或大腿外侧皮下注射，每次更换部位避免硬结。
注射前药物需冷藏（2–8℃），取出后静置至室温以减少疼痛。
2.不良应对：
流感样症状（发热、肌肉酸痛）、胃胀、恶心等可能出现在注射后数小时，建议可睡前注射，多喝水、休息。
甲状腺功能异常：每3个月查TSH、FT3/FT4，发现异常及时调整剂量。
血液不良反应（如白细胞、血小板减少）应及时告知医生进行治疗调整。
出现抑郁倾向，家属需关注情绪变化，必要时联合心理支持。
3.禁忌人群
未控制自身免疫性疾病（如红斑狼疮、甲状腺疾病、类风湿关节炎）。
严重抑郁症或精神病史。
严重的肝硬化患者。
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面对“双突变+血小板超千+羟基脲无效”的复杂ET局面，长效干扰素精准出手，稳准狠控住了血小板，还让治疗更轻松、更可持续！未来，相信长效干扰素的使用也将会更叫广泛！
参考文献：
[1]林丹霞,胡嘉升. JAK2和MPL驱动基因突变并存的原发性血小板增多症1例并文献复习[J]. 白血病·淋巴瘤,2024,33(3):180-183. DOI:10.3760/cma.j.cn115356-20230614-00132.
[2]张磊, 付荣凤. 我如何诊断和治疗原发性血小板增多症 [J] . 中华血液学杂志, 2023, 44(1) : 26-31. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.005.
[3]李雅,游建华,毛原飞,等. 非老年原发性血小板增多症患者临床特征及长效干扰素的疗效和安全性分析[J]. 内科理论与实践,2020,15(5):332-336. DOI:10.16138/j.1673-6087.2020.05.010.
[4]赵淑娟,薛昀. 普通干扰素和长效干扰素的比较[C]//第四届全国肝病治疗进展与临床药学学术研讨会论文集. 2011:88-90.
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