再生障碍性贫血（简称再障）是自身免疫介导的骨髓衰竭综合征，对于其治疗，更多患者选择免疫抑制治疗方案（IST）。不过，标准免疫抑制治疗的血液学反应率在70%左右，完全缓解率不高。而艾曲泊帕的出现带来了新的选择。据报道，艾曲泊帕联合免疫抑制治疗初治重型再障有效率高达90%，单药治疗难治性、复发性重型与极重型再障患者可使40%～50%患者血象改善[1]。
艾曲泊帕疗效如此理想，却也不可避免地有一些不良反应。那么艾曲泊帕治疗再障可导致哪些不良反应？如何避免？应用药物时有哪些注意事项？
再障患者免疫抑制治疗方案的疗效不太理想，其重要原因之一是患者体内残存造血干细胞数量较少。而艾曲泊帕，作为一种小分子TPO受体激动剂，与造血干细胞受体结合可促进其增殖分化，扩增体内残存造血干细胞，同时还具有免疫调节、诱导免疫耐受以及螯合祛铁作用[1]。
艾曲泊帕治疗再障最常见的不良反应为胃肠道不适，主要表现为腹胀、食欲减低及腹泻；还可出现头痛、疲劳、肌肉痛、皮肤瘙痒及关节隐痛等。大多患者均可耐受，症状较严重者在减量或停用艾曲泊帕后可好转[1]。
预防：在使用艾曲泊帕期间，应注意保持健康的生活习惯，避免过度劳累、情绪波动、饮食不健康、作息不规律等，以减少不良反应的发生。
艾曲泊帕治疗再障的严重不良反应主要有肝功能损伤与血栓事件。
●肝功能损伤：主要表现为谷草转氨酶/谷丙转氨酶比值紊乱或胆红素升高[2]。大多为轻度，无临床症状，停药后可恢复；但对伴有肝脏基础疾病的人群，可能引起严重肝功能损伤和潜在致命性肝损伤。
预防：开始该药物治疗前，应检测血清谷草转氨酶、谷丙转氨酶和胆红素水平；剂量调整期间上述指标每2周检测1次，达到稳定剂量后，每月检测1次；伴肝脏基础疾病的患者慎用。
●血栓事件：艾曲泊帕的不良反应中多次出现血栓栓塞并发症，包括血栓形成、肺栓塞及深静脉血栓形成[2]。相关研究提示，应用艾曲泊帕治疗的再障患者即使血小板尚未开始复升，仍需注意血栓事件的发生[1]。
预防：在使用艾曲泊帕期间，应避免与抗凝药物或抗血小板药物同时服用；应定期进行血常规、凝血功能检查监测血栓相关指标，建议每年检查1～2次。
①在使用艾曲泊帕之前，应将病史、药物过敏史、用药情况、肝功能情况等告知主治医生，以便评估艾曲泊帕是否适用及其用法用量。
②在使用艾曲泊帕期间，应遵医嘱定期进行血常规、凝血功能、肝功能相关指标的检查；若出现不适症状，应及时咨询医生并配合治疗。
③艾曲泊帕应在空腹状态下服用，即餐前至少间隔1小时或餐后至少间隔2小时；避免与含有钙、铁、锌、铝、镁等多价阳离子的食物或药物同时服用，或者间隔至少4小时服用。
艾曲泊帕的出现大大提高了再障患者免疫抑制治疗的疗效，能够有效促使难治/复发性、重型/极重型再障患者血象改善。其不良反应多但较为轻微，通常无需特殊处理，症状严重者减量或停药后大多可好转[3]。养成健康的生活习惯，按时按量规范用药，积极配合定期检查，相信艾曲泊帕能够带来治愈的新希望！
[1]杨文睿,韩冰,常红,等. 艾曲泊帕治疗再生障碍性贫血的疗效与安全性：中国多中心调查结果[J]. 中华血液学杂志,2020,41(11)：890-895.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2020.11.002
[2] 杨琰茗,李惠英,任丹阳,等. 基于美国FAERS数据库的艾曲泊帕药品不良事件信号挖掘[J]. 临床与病理杂志,2023,43(12):2125-2132.DOI:10.11817/j.issn.2095-6959.2023.230362.
[3]李碧云,韩亚辉,殷楚云,等. 艾曲泊帕联合免疫抑制治疗对重型再生障碍性贫血的疗效和安全性的Meta分析[J]. 中国药房,2023,34(15):1891-1898.DOI:10.6039/j.issn.1001-0408.2023.15.19.
