认识药物 | 海曲泊帕治疗重型再障,疗效如何,要注意什么?

认识药物 | 海曲泊帕治疗重型再障,疗效如何,要注意什么?

海曲泊帕治疗重型再障的疗效

再生障碍性贫血以下简称再障是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征[1],在再生障碍性贫血的众多类型中,重型再障以其发病迅速、进展迅猛和治疗挑战而闻名。

然而,海曲泊帕作为一种促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)药物,正凭借其不错的疗效在重型再障的治疗领域书写新的篇章,带来了令人振奋的希望和可能性。接下来,让我们一起深入了解海曲泊帕治疗重型再障的用法与注意事项。

海曲泊帕:重塑再障治疗的新武器

作为我国首个获批用于治疗重型再障的TPO-RA,海曲泊帕推荐起始剂量7.5 mg/d,在治疗过程中,应根据血小板情况,每2周调整1次剂量,直至达到维持血小板应答的最低剂量,最高剂量不可超过15.0 mg海曲泊帕应空腹服用,避免与抗酸药物或奶制品同服,而当有合并用药时根据药品说明书调整药物剂量[2]
研究发现海曲泊帕治疗的重型再障中,患者的血小板、血红蛋白、中性粒细胞和网织红细胞计数随治疗时间延长逐渐升高,多数患者呈现出持续缓解的良好态势。并且12个月无复发生存率为82.2%[3]

安全使用海曲泊帕:注意这些小细节

尽管海曲泊帕有一定的安全性和稳定性,但是也可能出现不良反应,比如肝毒性、血栓形成/血栓栓塞并发症、腹泻等。因此,在海曲泊帕治疗重型再障的过程中,要定期严密监测。
首先,需定期检测血小板计数,以评估治疗效果并进行剂量调整;其次,也应关注肝功能指标。在调整剂量期间,建议每两周检查一次肝功能,待剂量稳定后则可每月检查一次[4]
通过这些监测,能够及时识别潜在问题,如血小板计数的异常波动或肝功能的变化,从而采取相应措施,确保治疗的安全有效。

潜力无限:海曲泊帕+X,联合治疗

海曲泊帕的其治疗潜力正不断被发掘。随着对其机制的深入研究,药物不仅在重型再障患者中展现了良好的疗效,还可能与其他疗法联用,进一步提升治疗效果。
●海曲泊帕+环孢素:在一项研究中,对照组患者采用常规用药方案:2次/d温水送服环孢素,观察组患者在对照组的基础上加入海曲泊帕治疗。经治疗后,观察组血红蛋白、白细胞计数和血小板计数改善优于对照组,并且两组的不良反应发生率相当。这提示,海曲泊帕联合环孢素在增效的同时,并未增加不良反应发生率[5]
海曲泊帕+免疫抑制治疗(IST):近年研究表明,在重度再障患者免疫抑制治疗(IST)基础上加用TPO-RA可提高血液学反应的比率,帮助患者更快、更好地获得血液学反应。海曲泊帕联合IST用于重度再障的一线治疗时,相较于单独使用IST提高了总缓解率和患者获得血液学缓解的速度[6]

再障虽然让很多患者感到困扰,但好消息是,海曲泊帕的出现为重型再障带来了新的希望。这种药物不仅帮助患者改善了症状,还让我们看到了更美好的未来。了解海曲泊帕,成为再障患者通往健康的重要伙伴。

参考文献:
[1]王蔚,王小钦,李佩,林果为.上海市成人再生障碍性贫血发病率调查[J].中华内科杂志,2011,50(4):284-286.

[2]付蓉,王婷.再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)解读[J].中华血液学杂志,2023,44(3):188-192.

[3]中国临床肿瘤学会(CSCO)抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会.海曲泊帕临床应用指导原则[J].白血病·淋巴瘤,2022,31(10):577-582.

[4]何广胜,陈小玉.再生障碍性贫血中血小板生成素受体激动剂的应用[J].中国实用内科杂志,2023,43(7):529-533.

[5]李金凤.环孢素联合海曲泊帕治疗重型再生障碍性贫血患者的临床效果[J].中国医学创新,2024,21(19):119-122.

[6]Yang W, Zhao X, Liu X, et al. Hetrombopag plus porcine ATG and cyclosporine for the treatment of aplastic anaemia: early outcomes of a prospective pilot study[J]. Exp Hematol Oncol. 2023 Feb 1;12(1):16.

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