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在患者确诊ITP后,医生会根据指南以及自身临床经验建议患者先使用一线药物糖皮质激素进行治疗,可部分病友却对激素产生抵触情绪:“不用糖皮质激素行不行?我直接用二线药物可以吗?”本期Q&A将对病友们用药相关疑惑做出解答。
图源:摄图网
ITP一线治疗主要包括糖皮质激素和静脉注射丙种球蛋白。
口服或静脉注射大剂量地塞米松,治疗无效或复发患者可重复一个治疗周期;
口服泼尼松,需要注意的是,大剂量泼尼松治疗起效后应尽快减量,且在6-8周内停用。对于泼尼松减量或停止用药后无法维持疗效的患者,则可考虑二线治疗,且维持治疗期间泼尼松剂量不宜超过5mg/d。
●静脉注射丙种球蛋白:丙种球蛋白主要用于紧急治疗、对糖皮质激素治疗不耐受或有禁忌症以及妊娠或分娩前。
ITP二线治疗主要包括重组人血小板生成素(rhTPO,如特比澳)、促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA,如海曲泊帕、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕)以及CD20单抗(如利妥昔单抗)。

图源:成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版)
所谓一线治疗,是指针对于某种疾病或症状的首选治疗方案,是经过大量临床试验和临床实践证明的有效性和安全性较高,经过综合考虑后患者获益最大的治疗方案:
●保证疗效、治疗成本更低:研究表明,约10%-30%的ITP患者在接受糖皮质激素剂量减低或停用后疗效持续。相较于二线治疗药物,糖皮质激素一线治疗费用更低。这表明,部分患者可在保证疗效的基础上,付出更少的治疗成本;
●排除其他疾病可能:若患者在应用糖皮质激素后疗效不佳,除对糖皮质激素不敏感外,还可提示血小板减少可能是由于其他疾病或药物引起,如感染、甲亢、恶性肿瘤等,可进一步完善实验室检查明确诊断。
在大多数情况下,医生均会建议先采用一线治疗,治疗无效后再考虑二线治疗方案。但也有例外,对于不适合糖皮质激素治疗的患者,如糖皮质激素过敏、活动性感染期间、有严重的胃肠道出血、高血糖,应根据患者具体情况进行综合评估,制定最适合的治疗方案。
由于ITP诊断无金标准,因此需要进行排除性诊断,遵循用药原则不仅从各方面利于治疗,还可以协助诊断。所以建议病友们按照指南用药顺序进行治疗,一线治疗无效再考虑二线治疗。病友们,在治疗初期接受规范治疗,增强依从性对于治疗而言尤为重要,切不可因此错过最佳治疗时间,请大家遵医嘱进行治疗!
[1] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南(2020年版) [J]. 中华血液学杂志,2020,41 (08): 617-623.
[2] Witkowski M, Witkowska M, Robak T. Autoimmune thrombocytopenia: Current treatment options in adults with a focus on novel drugs. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.
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