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相信大家对于阿伐曲泊帕都非常熟悉，但在我国，阿伐曲泊帕批准适应症为慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，还未批准ITP为适应症。此次阿伐曲泊帕治疗中国成人慢性ITP的Ⅲ期临床研究结果亮相EHA，相信不久的将来，阿伐曲泊帕就能够拓宽适应症，甚至纳入医保，造福ITP患者。现将研究结果分享给各位病友：
图源：EHA 图书馆－ 欧洲血液学协会 (EHA) 的官方数字教育图书馆
该研究是一项多中心、随机、双盲对照的Ⅲ期研究，试验目的是研究观察在中国成人慢性ITP患者中，阿伐曲泊帕相对于安慰剂的有效性和安全性。
诊断为ITP且病程大于等于12个月、无挽救治疗、血小板计数小于30×10ˆ9 /L的成人患者。
给予患者每日口服一次阿伐曲泊帕（初始剂量20 mg/天）或安慰剂治疗。
研究分为两个阶段进行，核心治疗阶段和扩展研究阶段。患者需要先经过为期6周的阿伐曲泊帕双盲核心治疗阶段，之后符合条件的患者进入开放标签的扩展研究阶段接受长达30周的阿伐曲泊帕治疗。
研究的主要终点是未接受挽救治疗的情况下，核心治疗阶段第6周时血小板计数≥50×10ˆ9/L，所有随机分组的患者均纳入主要终点分析。
共纳入74例患者，阿伐曲泊帕组48例，安慰剂组26例。
●治疗6周时，阿伐曲泊帕组77.08%的患者血小板计数≥50×10ˆ9/L，而安慰剂组为7.69%，两组差异为69.39%，具有显著统计学差异。核心治疗阶段阿伐曲泊帕组第8天时的应答率为72.92%，高于安慰剂组的3.85%；阿伐曲泊帕组血小板应答的中位累积周数是4.1周，高于安慰剂组的0周。整个研究的核心阶段和扩展阶段阿伐曲泊帕组患者的血小板应答的中位累积周数为17.6周。
●核心治疗阶段阿伐曲泊帕组ITP相关的出血症状发生率（70.83%）低于安慰剂组（88.46%），阿伐曲泊帕组和安慰剂组分别有85.4%和76.9%的患者报告了治疗期间出现的不良事件（TEAE），两组间经暴露时间校正后的TEAE发生率相当，未报告与治疗相关的严重不良事件（SAE）。
图源：摄图网
阿伐曲泊帕目前已在美国和欧洲获批用于治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性 ITP 。本项试验显示了阿伐曲泊帕治疗中国ITP患者的良好效果，期盼阿伐曲泊帕在我国能够早日获批ITP为适应症，并早日进入医保，减轻ITP患者经济负担！
参考文献：
2023 EHA Abstract: P1611.
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