造血干细胞移植（HSCT）是治疗血液系统肿瘤和许多血液病的重要手段，甚至是某些疾患的唯一治愈手段。造血干细胞移植在临床应用已有半个世纪余，随着技术的成熟和供者选择的容许度增加，越来越多的血液病患者接受了造血干细胞移植，重获新生。但由于整体治疗过程较复杂、治疗周期较长，涉及供者选择、移植前预处理、移植方案的制定、后续并发症管理以及移植期间护理等系列问题，属于国家级限制性技术，也极其考验造血干细胞移植医疗团队的实力。
一、哪些疾病需要进行造血干细胞移植？
造血干细胞移植适应症
对于血液病来说主要有两大类疾病需要考虑进行干细胞移植：一类是血液肿瘤性疾病，如白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤等，尤其是高危白血病或者难治复发白血病；第二类是非恶性病，包括骨髓衰竭性疾病、免疫缺陷类疾病或某些先天遗传性疾病，如再生障碍性贫血、重型地中海贫血，难治复发的噬血细胞综合征、先天性免疫缺陷、先天性代谢性疾病等。
当上述疾病威胁生命，而非移植难以治愈，并且移植的获益会超过其它治疗方式（如化疗，输血等）时，可以采取移植来挽救生命，提高患者的生存质量。
二、造血干细胞的移植流程
造血干细胞移植主要包含三个阶段：
造血干细胞移植流程
1.预处理：输注干细胞前，患者接受大剂量化疗或化疗联合放疗（TBI），以尽可能的杀伤体内残留的恶性细胞，同时也为供者的造血干细胞准备“空间”，抑制患者的免疫系系统，降低排斥的风险。预处理阶段相当于患者进行了一次很强的化疗，化疗后会将患者骨髓中的造血细胞基本全部杀死，患者的白细胞极低，此时患者的免疫力也特别低，当空气中的病毒、细菌等微生物进入患者体内，极易引起感染，严重者可危及患者生命。所以这个时候患者需要入住移植仓，移植舱中的空气经过空气压缩机过滤后能除去空气中的细菌等微生物，形成一个相对无菌的空间，对患者进行保护，减少患者感染的几率。
2.输注造血干细胞：输注供者造血干细胞。输注方式是静脉输注，来源包括骨髓、外周血干细胞或脐带血干细胞。目前国内临床最常用的是外周血采集造血干细胞。供者需要接受粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 来增加外周血中造血干细胞的数量，当造血干细胞数量足够多后，就可以通过机器进行采集，在一侧肢体静脉中将血液抽出来，血液通过机器后，造血干细胞被分离出来，而其余血液通过另一侧肢体的静脉回输给供者。采集到的造血干细胞也将被收集储存起来。外周血造血干细胞采集是相当安全的，使用的是一次性管道，不会造成任何感染。
供者外周血干细胞采集
3.移植后并发症的处理：供者造血干细胞在患者体内植活，输注干细胞后大约2-3周后造血干细胞就可以植活，大多数患者移植后4周左右血象基本恢复正常，而免疫功能的恢复则需要1年到1年半的时间。这个阶段除了移植物抗宿主病需要医护患三方配合积极处理外，还需要注意防治感染、出血性膀胱炎、肝小静脉闭塞症等多种移植相关并发症。
急性移植物抗宿主病常见部位
中山大学附属第七医院儿童医学中心儿童血液专科，在中山七院陈纯副院长、薛红漫主任医师的指导下，开展了各种类型的造血干细胞移植，包括同胞全相合、无关供者全相合和亲缘单倍体造血干细胞移植治疗儿童难治复发白血病，再生障碍性贫血，重型地中海贫血和遗传性骨髓衰竭性疾病等。中山七院儿童医学中心儿童血液专科开展国内技术领先的基于ATG和PTCY（后置环磷酰胺）两种体系的亲缘单倍体造血干细胞移植，让更多缺少同胞/中华库全相合的患者获得了进行移植的机会，重新获得了生的希望。