中华医学会血液学分会血栓与止血学组于2022年发布了《血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（2022年版）》，旨在为中国TTP的临床诊断和治疗提供循证依据，进一步规范临床诊疗。TTP的早期识别、诊断和治疗均与输血科密切相关。本期公众号对TTP的最新指南进行提炼总结，以供读者参考！
知识背景
血栓性血小板减少性紫癜（thrombotic thrombocytopenic purpura, TTP）是一种罕见严重的血栓性微血管病，起病急、病情重、进展快、死亡率高。以中重度血小板减少、微血管病性溶血性贫血（MAHA）、局部缺血和广泛的器官损伤（尤其是大脑、肾脏和心脏）为特征。目前认为TTP主要由血管性血友病因子（VWF）裂解酶（也称为ADAMTS13）严重缺乏引起。根据ADAMTS13缺乏机制不同，TTP可分为免疫性TTP（iTTP）和遗传性TTP（cTTP）。
虽然ADAMTS13活性缺乏（＜10％）是诊断TTP的特异性标准，但受检测时间长，严重影响TTP的早期诊断和治疗。因此，指南推荐对于疑似TTP患者，可先行PLASMIC评分。对于评分达到中高危的患者，应迅速开展治疗性血浆置换，这对于及早改善病情非常有价值。（0-4分，低危；5分，中危；6-7分，高危）
表1 PLASMIC评分表系统
与其他疾病不同，TTP患者的诊断与治疗是同时进行的。对于疑似患者，在送检ADAMTS13活性、抑制物或IgG抗体的同时，即可开始血浆置换和糖皮质激素治疗。因此，该流程图更贴合TTP的诊疗过程，有利于指导临床医生的实际工作。
图1 TTP诊断流程图
1）以中高度疑似或确诊的TTP患者应立即开始治疗性血浆置换联合糖皮质激素治疗，并可考虑联合卡普赛珠单抗（Caplacizumab）治疗。各项研究表明，Caplacizumab是一种与现有标准治疗药物作用机制互补的新药，可使血小板计数更快升高延缓病情进展，耐受性好，已在临床试验中证实了其疗效和安全性。除临床研究外，个案报道也进一步证实了Caplacizumab对难治性/复发性TTP患者显著改善预后开辟了希望。
图2 难治性血栓性血小板减少性紫癜治疗性血浆置换：个案报道
2）对缓解期 cTTP 患者的预防性治疗，建议采用冰冻血浆每次10～15 ml/kg，输注间隔根据患者血小板数变化情况而定，每 1～3 周1次。
3）对于iTTP缓解期患者如有妊娠需求，孕前应检查ADAMTS13活性；ADAMTS13活性低于10％，建议先行利妥昔单抗治疗，治疗结束至少6个月后再考虑妊娠；妊娠期iTTP患者建议密切监测ADAMTS13活性，一旦低于10％即开始血浆置换，联合使用糖皮质激素治疗。重组ADAMTS13更适合cTTP孕妇的预防治疗。
总结与展望
1、TTP的早期识别、诊断和治疗对于改善患者的预后至关重要。对于我们输血科来说，综合最新指南中阐明的临床表现、实验室检查、诊断要点、治疗方案与原则、预后，可以更好配合和指导国内临床医生在TTP疗效评估中的实际工作，逐步规范TTP的诊断和治疗。
2、淋巴血浆置换（LPE）对TTP的治疗优势：湘雅医院输血科已在《Hematology》发文揭示：淋巴血浆置换治疗血栓性血小板减少性紫癜疗效显著。相较于TPE治疗，接受LPE的患者治疗频率、周期及单次血浆置换量更少。LPE治疗的TTP患者复发率较以往研究低（18.5%），相对于TPE组也更低（33.3%）。这表明LPE治疗可以明显降低TTP患者的住院费用，减少住院天数，在TTP治疗中发挥了积极作用。但缺乏随机对照及疗效机制研究，相关技术应用指南尚未形成统一规范。因此LPE对于将来TTP治疗指南的扩展和完善有待进一步探讨和研究，尽早规范制定LPE在TTP中的临床诊治体系、专家共识及应用指南。
文章链接：https://doi.org/10.1080/16078454.2021.2015842
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