这个问题问到了根子上。今天不绕弯子，跟家里人说几句实在话。

对比一下就知道差距在哪儿：

淋巴瘤，中国原研的BTK抑制剂泽布替尼2019年获美国FDA批准，是第一个在美国上市的中国抗癌新药；骨髓瘤，中国企业的CAR-T产品西达基奥仑赛走向全球，成了国际标准治疗；免疫性血小板减少症，中国原研新药的研究登上了《新英格兰医学杂志》；阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），一年之内三款国产口服药接连获批；急性早幼粒细胞白血病，中国的“维甲酸加砷剂”方案，把它从“最凶险的白血病”变成了治愈率最高的白血病；造血干细胞移植，中国的半相合移植方案被全世界采用，成了全球标准。

翻遍这份“高光清单”，MDS确实很难找到中国专家的名字。

美国FDA在2006年批准地西他滨之后，整整14年没有再批过一款MDS新药，直到2020年才等到罗特西普。新药研发最发达的美国都卡了14年，可见这根骨头有多硬。

硬在哪儿？

第一，MDS没有“总开关”。淋巴瘤有CD20，骨髓瘤有BCMA，慢性粒细胞白血病有BCR-ABL——一个靶点打下去，满盘皆活。MDS不一样，目前发现的突变基因有50多种，病友和病友之间千人千面，不存在一个能“通吃”的靶点。

第二，这个病的患者以七八十岁的老人为主，合并症多，身体经不起折腾，临床试验招人难、入组难。

第三，科学家连好用的动物模型都长期做不出来，在实验室里很难“复制”这个病，研究速度自然快不了。

所以说，别的病先开花，是因为它们的靶点清楚、容易做药；MDS是全世界血液学界公认的硬骨头——在这一点上，中国和外国的差距没有想象中那么大，大家都在爬坡。

一是分型和预后研究有国际声音。 天津血研所肖志坚教授团队2022年在国际期刊《Leukemia》上首次评估了WHO第五版MDS分型的应用价值；2024年又在《Leukemia》上建立了国际首个MDS/MPN伴SF3B1突变和血小板增多的预后模型。

二是中国有了跟上时代的新指南。 2026年2月，中华医学会血液学分会发布《骨髓增生异常肿瘤诊断与治疗中国指南（2026年版）》，正式把这个病从“综合征”更名为“肿瘤”，引入了结合基因突变的IPSS-M预后评分，并把适合移植的年龄上限提高到75岁。为什么必须有自己的指南？因为中国患者和欧美不一样——发病年龄更轻、血细胞减少更重、不良染色体比例更高，照抄国外数据会吃亏。

三是中国原创方案写进了指南。 浙江大学佟红艳教授团队探索的全反式维甲酸联合方案，被新版指南正式纳入推荐。

四是新药可及性这两年大跨步。 2025年6月，近20年来首个治疗较低危MDS贫血的创新药罗特西普在中国获批——靠的正是中国病友参与的桥接研究（MDS-004），60%的输血依赖病友实现了至少8周不用输血；2025年12月，这个药又进了国家医保目录，2026年起就能报销了。较高危这边，去甲基化药物联合维奈克拉、针对IDH1突变的艾伏尼布，也都写进了新版指南。

五是中国企业开始牵头全球试验。 2026年8月，国产BCL-2抑制剂联合阿扎胞苷一线治疗中高危MDS的注册Ⅲ期临床研究获批开展。这类决定一款药能否上市的注册试验由中国企业牵头，一旦做成，高危MDS的一线治疗就有“中国方案”了。

较低危的病友，现在有罗特西普（已在医保）、促红细胞生成素、来那度胺、免疫抑制治疗，选择比五年前多得多；较高危的病友，去甲基化药物是基石，联合方案正在铺开，移植年龄上限放宽到75岁，更多老年病友有了争取根治的机会。研究还发现，越早脱离输血，病友的预后越好——这也提醒我们，规范治疗要趁早。

真正缺的，是“彻底治愈”的手段——但这是全世界都还没解决的问题，不是中国一家的问题。

规范检查是第一步。 新版指南已经进入IPSS-M时代，骨穿、染色体、基因突变这几样做全了，才知道自己在哪个危险层、适合走哪条路。

临床试验可以关注。 中国牵头的MDS研究越来越多，参加正规临床试验，既是给自己多一个机会，也是给中国MDS研究添一把柴。适不适合参加，一定和主治医生商量着定。

路还长，但方向是对的。中国专家的“高光时刻”还没轮到MDS，不代表咱们被遗忘——恰恰因为难，才更需要病友、医生、企业一起慢慢往前拱。

申请好友时请备注疾病类型

咨询和交流MDS相关问题