MDS家园·专家共识摘要第⑤期：什么是低危MDS？治疗目标是什么？

PART.01

低危MDS官方判定标准

结合IPSS-R、IPSS-M两套分层体系，共识统一划定低危MDS范围：经分层评分后归属于极低危、低危、中低危三个档位的患者，统一归类为低危人群。这类患者骨髓原始细胞占比偏低，无TP53等高危复合突变，染色体多为正常或预后良好畸变，整体白血病转化风险相对偏低，中位生存期更长，是老年MDS中占比最高的人群。

关键科普提醒：低危≠没有疾病，绝非无需治疗

大量低危病友存在严重认知误区，认为“低危病情轻，不用吃药观察就行”，这是共识中重点纠正的错误观念。低危仅代表远期恶变风险更低，不代表没有临床症状，绝大多数低危患者会长期存在持续性贫血、反复感染、皮肤黏膜出血三大典型问题：重度贫血会导致常年乏力、心慌、气短，无法正常做家务、外出活动，长期依赖输血还会引发铁过载，损伤心脏、肝脏；粒细胞持续偏低容易频繁感冒、肺部感染，反复住院；血小板减少会出现牙龈出血、皮下瘀斑，严重时诱发内脏出血。

若长期放任症状不干预，即便不转化为白血病，持续输血、反复感染也会大幅降低生活质量、缩短生存时间。低危MDS的管理核心是长期对症控制，而非放任观察，所有分层为低危的患者都需要建立长期随访、规范治疗方案。

PART.02

低危MDS四大核心治疗目标

（共识明确规定）

区别于高危MDS以阻断白血病转化为核心，低危人群治疗更侧重生活质量与长期脏器保护，四大治疗目标优先级如下：

改善贫血，减少输血依赖

贫血是低危MDS最突出的困扰，长期输红细胞会造成体内铁堆积，损伤心肌、肝脏、内分泌器官。治疗首要目标是提升自身血红蛋白水平，脱离长期输血，避免铁过载并发症；对于无法脱离输血的患者，同步配合祛铁治疗，保护脏器功能。

降低出血风险，

减少血小板输注频次

针对血小板持续偏低的患者，通过药物提升巨核细胞造血能力，减少皮下瘀斑、鼻出血、消化道出血发作频率，降低急诊输血小板的需求，规避出血危及生命的风险。

改善全身不适症状，

全面提升日常生活质量

常年贫血带来的乏力、头晕、活动后气喘、失眠、食欲差是低危病友最直观的痛苦，治疗过程中重点缓解这类全身症状，让患者恢复自主行走、做饭、社交等正常日常活动，减少卧床休养时间。

缓慢延缓疾病向中高危阶段进展

低危人群虽短期恶变风险低，但随着年龄增长、病程延长，部分患者会逐步出现原始细胞升高、新增高危突变，治疗药物可稳定造血克隆，延缓分层升级，推迟进入高危阶段的时间。

四大目标相辅相成，不以“根治肿瘤”为目的，而是长期带病优质生存，贴合老年患者的治疗需求。

PART.03

低危MDS个体化治疗方案

完整分类

共识根据贫血程度、血小板数值、基因染色体分型、年龄、合并症划分五类适配方案，全部为温和维持类治疗，耐受性更适合老年群体：

促红细胞生成治疗（一线首选）

包含EPO促红素、TPO-RA血小板生成素受体激动剂，针对性刺激骨髓红系、巨核系造血，提升血红蛋白、血小板，副作用轻微，适合单纯贫血、轻度血小板减少的初治低危患者，临床使用最广泛。

口服去甲基化维持药物

以口服阿扎胞苷为代表，适合促红素治疗效果不佳、输血依赖明显的低危患者，温和调控异常造血干细胞，稳定血常规指标，延缓病情进展，居家口服给药，无需住院输液，适配高龄行动不便老人。

免疫调节治疗

（专属5q-综合征患者）

检出5号染色体长臂缺失的低危患者，使用免疫调节药物疗效突出，可快速提升血红蛋白，大幅摆脱输血依赖，是该亚型专属优选方案。

基础支持对症治疗（全程配套）

所有低危患者终身配套支持治疗：贫血严重时间断输血、粒细胞偏低预防性抗感染、长期输血人群规律祛铁、日常营养补充，缓解急性不适症状，保障基础身体状态。

新药临床试验

（符合条件优先推荐）

常规药物疗效不佳、无法耐受口服药的低危老年患者，可匹配针对贫血、血小板减少的新药临床试验，免费获取前沿治疗方案，改善症状。

PART.04

低危MDS长期随访管理要点

低危患者无需频繁住院，固定随访周期：稳定无输血依赖患者每3个月复查血常规，每6个月复查一次骨髓；输血依赖、指标波动较大患者缩短至2个月复查一次血常规，每年完善骨髓、基因监测，及时捕捉疾病进展信号，调整用药方案。

PART.05

MDS家园小贴士

低危不等于不用治疗，低危MDS的治疗核心目标侧重长期改善生活质量，不需要高强度化疗，但必须遵医嘱长期随访、规律用药，不要因为暂时症状减轻自行停药，避免贫血、出血症状反复加重。

参考文献：

[1]中华医学会血液学分会。中国老年骨髓增生异常性肿瘤诊断和治疗专家共识(2024版)[J].中华血液学杂志，2024.

[2]中国老年骨髓增生异常综合征低危患者管理专家共识[J].实用老年医学，2024,38(2):112-116.

声明丨本文内容仅为疾病科普知识参考与健康宣教，不构成任何医疗诊断、处方或治疗建议。如有相关疾病问题或需要诊疗方案，请务必前往正规医疗机构就诊，遵医嘱进行规范治疗。