EHA速递 | 罗特西普真实世界数据揭秘（上）：中国MDS贫血患者，也有了自己的真实世界数据
- 有的人EPO水平很高；
- 有的人输血负担很重；
- 有的人没有环形铁粒幼细胞，也就是RS阴性；
- 还有的人因为血源紧张，很难像国外研究中那样规律输血。
所以，一个问题越来越重要：
国外研究证明有效的药，到了中国真实临床里，还能不能看到效果？
今年2026EHA（欧洲血液学协会）公布的中国REACH真实世界研究，就提供了一组来自中国临床环境下罗特西普应用的真实数据。
1. 为什么中国患者需要自己的
真实世界数据？
但COMMANDS研究有一个现实问题：没有纳入中国患者。
这并不是说研究结果不能参考，而是说中国患者的真实情况，确实可能和国际临床试验人群不完全一样。
比如：
- 中国部分患者就诊时贫血更重；
- 输血策略会受到血源供应影响；
- 有些地方只有血红蛋白非常低时才更容易安排输血；
- 真实门诊里，患者不一定都符合临床试验里的“标准画像”。
所以，中国真实世界研究很重要。它回答的不是“罗特西普在理想研究环境里有没有效”。而是：在中国真实门诊中，这个药到底表现怎么样？
2. REACH研究看的是哪类患者？
这项研究有几个关键特点[2]：
- 患者是成人低危/较低危MDS；没有del(5q)；
- 使用罗特西普前没有接受过ESA治疗；
- 可以是输血依赖患者，也可以是非输血依赖患者；
- 接受罗特西普单药治疗至少2个周期；
- 数据来自中国10家医院。
也就是说，REACH研究关注的是：
中国ESA初治低危/较低危MDS贫血患者，在真实世界中使用罗特西普后的治疗表现。
3. 这组中国患者的贫血负担很重
- 全组患者基线中位Hb为6.4 g/dL；
- 输血依赖患者基线中位Hb只有5.5 g/dL；
- 非输血依赖患者基线中位Hb为7.5 g/dL。[2]
这个数据说明，中国真实世界中不少患者开始治疗时贫血已经很重。这和临床试验里相对整齐、筛选严格的人群不完全一样。所以，REACH研究的价值就在这里：它更接近中国医生和患者每天面对的真实情况。
4. EPO高、RS阴性，也不是少数人
- EPO高不高？
- 有没有RS？
因为传统上，EPO低的患者对ESA更可能有反应；而罗特西普最早被很多人熟悉，也和MDS-RS、SF3B1突变相关。但REACH研究里，并不是所有患者都属于最“标准”的人群：
- 在有RS状态数据的患者中，34.4%为RS阴性；
- 在有EPO数据的患者中，53.6%基线EPO水平超过500 U/L。[2]
它说明，在中国真实世界中，使用罗特西普的患者里，有相当一部分并不是“低EPO、RS阳性”的典型画像。所以，REACH研究能提供一个现实参考：即使患者存在EPO较高或RS阴性等复杂因素，也不应该简单用一个标签判断“完全没有机会”。
当然，这也不能反过来理解成：EPO高一定有效，RS阴性一定有效。更准确的说法是：这些患者可以被纳入综合评估，而不是一开始就被排除在讨论之外。
5. REACH研究结果怎么样？
对于输血依赖患者，重点看红细胞输注独立；对于非输血依赖患者，重点看血红蛋白升高。
在有主要终点评估数据的76例患者中，41例达到研究定义的主要终点，比例为53.9%。[2]
1. 54.4%的患者达到红系血液学改善；
2. 50.0%的患者实现平均Hb升高≥1.5 g/dL并持续≥8周；
3. 在输血依赖患者中，这一比例为40.9%；
4. 在非输血依赖患者中，这一比例为62.5%。
5. 从治疗开始到治疗结束，患者Hb中位升高约1.83 g/dL。[2]
这些数据说明：在中国真实世界中，罗特西普不仅在一部分输血依赖患者中帮助减少输血，也在一部分非输血依赖患者中带来了血红蛋白改善。这对中国MDS贫血患者很重要。因为对很多患者来说，治疗目标不只是“少输血”。
6. 安全性有没有新问题？
因为真实世界患者往往年龄较大、合并症更多、治疗情况更复杂，如果一个药在真实临床中仍然没有出现新的安全性问题，说明它的可管理性有一定现实基础。
但仍然要强调：罗特西普的治疗过程中仍需要规律复查血常规、监测血红蛋白变化、观察血压和其他不良反应，并由医生根据疗效和安全性调整剂量。
7. REACH研究最重要的启发是什么？
中国MDS贫血患者有了自己的真实世界证据。
- 贫血可能更重；
- 输血机会可能更受限制；
- 治疗启动时机可能不同；
- EPO和RS状态也不一定都符合最经典画像。
REACH研究提示，在这样的真实背景下，罗特西普仍然可以带来临床获益。这让医生和患者在讨论治疗方案时，多了一份更贴近中国实际的数据参考。
如果大家想进一步交流血液疾病的相关问题
可以长按下图二维码，加入我们的病友群。
