认识药物 | VSA012：把“因子B”按静音的 siRNA
吃药吃到怀疑人生：能不能别天天打卡？
担心补体“越打越兴奋”：能不能从源头把音量调小？
想要更省心的节奏：两针起步、后面稳一段时间？
当你已经被“按时吃药/按时输液/按时抽血”折腾得像上班打卡时，突然出现一种思路：我不天天堵它，我让它从源头少产一点。这就是VSA012的气质：不是传统口服小分子，也不是单抗，而是靶向因子B（CFB）的siRNA。
VSA012的前期结果也收录在2025ASH（美国血液年会）大会上，先把结论也放在这：VSA012这类siRNA，不是“堵住补体”，而是“让肝脏少产因子B”——目前期中数据看起来：安全性干净、LDH掉得快、Hb涨得稳，而且没有看到注射部位反应和严重不良事件。
一句话：让肝脏“少生产因子B”
VSA012的思路很“现代”：不是去堵已经产生的蛋白，而是用siRNA去沉默肝脏里CFB的mRNA，从源头减少因子B蛋白生成，进而抑制补体过度激活[1，2]。
咱就是说，你可以简单把这个过程理解成：不是“把水龙头接个塞子”，而是“让工厂先别出货”。
02 研究怎么做？
（Ⅰb期，中国，多中心）[2]
➢纳入两类人：从未用过补体抑制剂；或既往用过但停药洗脱（≥3个月）。
➢给药：60mg或120mg两个队列：第一天、第二十九天各打一次皮下，后面随访到第196天（约24周）。
➢本次研究结果是截至2025/07/24的期中分析。
目前看起来很“干净”[2]
•没有严重不良事件；
•没有注射部位反应；
•60mg组：4人共发生16个治疗期间不良反应，大多数是1级；仅1人出现2个2级（腹部不适、胸痛）；
•120mg组：截至目前未报告不良事件（但随访数据还不全）。
翻译：目前没看到“让人倒吸一口凉气”的安全信号。当然，样本小、随访不全，后面还要继续看。
因子B真被“按静音”了
05 疗效速览：
起效快、压得久、脱离输血
数据勾勒出一条清晰的改善曲线：用药后，LDH（溶血指标）迅速狂降70%，并在约一个月内恢复正常；与此同时，血红蛋白（Hb）稳步提升43.5%，脱离重度贫血区间。最终，在本研究观察期内，所有患者实现了100%免输血，标志着溶血活动被持续、有效地抑制。
这就是siRNA的味道：不是短暂压一下，而是“压住一段时间”。
| 时间节点 | LDH(溶血指标)越低越稳 | Hb(血红蛋白)越高越有劲 | 输血/溶血风险 |
| 用药前(基线) | 1454(超标数倍，溶血严重) | 7.0(重度贫血) | 依赖输血，风险高 |
| 用药14天 | 368(狂降70%！) | 7.8(开始起色) | 溶血被迅速按下 |
| 用药29天 | 指标正常化✅ | 持续上升中 | 稳步脱离危险期 |
| 用药42-56天 | 稳中有降(降幅82%) | 9.8(增长43.5%！) | 100%避免输血 |
口服因子B抑制剂像“每天按时关闸”；VSA012这种siRNA更像“把工厂产量先降下来”。如果后续数据能确认它在更长时间里也能稳定控制溶血、改善贫血，并且安全性持续干净——那它也可能会成为“低频给药”的新选项哟～让我们拭目以待吧！。
参考文献：
[1] Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2014 Oct 30;124(18):2804-11. doi: 10.1182/blood-2014-02-522128. Epub 2014 Sep 18. PMID: 25237200; PMCID: PMC4215311.
[2] Nie N, Yang C, Shi J, Wang S, Zhou R, Tong H, Chang H, You D, Chen J, Hao J, Han B. VSA012, a CFB-targeted siRNA, demonstrates a favorable safety profile and sustained efficacy in PNH patients: Interim analysis from a Phase Ib study[C]//2025 ASH Annual Meeting and Exposition
扫码加入溶贫及PNH病友群
申请好友时请备注疾病类型
咨询和交流溶血性贫血（AIHA、PNH等）相关问题
