前沿速递｜低危MDS血小板太低怎么办？海曲泊帕来帮忙！
瘀青、鼻血、牙龈出血，甚至担心哪天不小心磕一下就“见红”。
更扎心的是：临床上能用的手段经常很朴素——输血小板。
可输血不是长久之计：来回跑医院、血源、同种免疫、效果不稳定……生活质量直接被“血小板日历”安排得明明白白。
所以看到这项研究标题，我们的第一反应应该是：
“哦？终于有人认真研究：低危MDS血小板低，能不能用一个药让它别老趴地上？”
那是什么药呢？本期我们就来看看这项近期被2025 ASH（美国血液学会）大会收录的关于海曲泊帕帮助低危MDS患者升板的药物吧！
更关键的是：海曲泊帕是中国本土研发并在中国获批上市（总结：稍微便宜点）的口服非肽类TPO-RA。它最早的“主业”并不是MDS，而是——
- 成人原发免疫性血小板减少症（ITP）：用于糖皮质激素/免疫球蛋白等治疗反应不佳的患者（也就是“该折腾的都折腾过了，血小板还是不听话”的那一类）；
- 成人重型再生障碍性贫血（SAA）：作为治疗选择之一，帮助改善血细胞计数的恢复。
那问题来了：它明明是给ITP/再障用的，为什么现在要“跨界”去碰MDS？
原因很现实：较低危MDS合并重度血小板减少的患者，临床上经常陷入一种尴尬——一边是出血风险（尤其血小板很低时），另一边是治疗选择非常有限，很多时候只能靠输血小板“续命式维持”。这时候，TPO-RA这类药就像“临时加班费”，让骨髓里能工作的巨核细胞多干点活：不求一步登天，先把出血风险压下去、把生活过顺一点[1，2]。
所以当海曲泊帕带着“在ITP和AA里疗效与安全性不错”的履历来到MDS场景，大家最关心的其实就两件事：
1）升板到底行不行？
2）别升着升着把病情也推快了吧？
这是一项前瞻性、单臂、多中心研究（5家医院），入组标准非常“临床真实”[2]：
- 符合WHO 2022诊断分型
- IPSS-R（MDS修订国际预后积分系统）：极低危/低危/中危
- 骨髓原始细胞<5%
- 基线血小板≤30×10⁹/L（是真低，不是“有点低”）
治疗方案：
- 海曲泊帕15mg/天口服
- 疗程24周
- 主要终点：血小板应答率
- 血小板应答：18/43（41.9%）（95%CI：27.4–57.8）
- 完全应答：3/43（7.0%）
- 中位起效时间：7周（IQR：4.1–15.6）
- 血小板升到≥50×10⁹/L：12/43（27.9%）（95%CI：15.7–43.4）
大约四成患者能看到明确“升板回应”；大约三成能把血小板拽回到≥50×10⁹/L这个相对更安全的区间；而且多数不是“等到天荒地老”，而是中位7周即能见分晓。
2）安全性：大家最怕的“转化风险”有没有发生？
- TEAE（治疗期间不良事件）发生率30.2%（13/43）
- 最常见是感染11.6%（5人）
- 3–4级感染9.3%（4人）
- 没有治疗相关死亡
- 暂未观察到转化风险
这里要讲一句“人情味”的提醒：
低危MDS的朋友本来就可能合并中性粒低、免疫弱，感染可是老对手。升板≠免疫升级，别因为血小板涨了就觉得自己“刀枪不入”。发热、咳嗽、尿频尿痛这种“小毛病”，在血液科都可能是“要认真”的大事。
“我们或许多了一个口服升板的工具箱格子。”
它还不是“标准答案”，但至少让很多人从“只有输血”走向“也许还能试试药物”的可能，不过究竟他能不能成为可以写在指南上的药物，还是让我们等等来看吧！
参考文献：
[1]National Comprehensive Cancer Network. Myelodysplastic Syndromes (Version 1. 2024). NCCN clinical practice guidelines in oncology [S/OL]. (2024-02-12).
[2]Chen M, Ouyang G, Lin Y, Zhang M, Li M, Tong H. Hetrombopag for the treatment of lower-risk myelodysplastic syndromes with thrombocytopenia: A prospective, single-arm, multicenter study. Category:600s–Hematologic Malignancy; Review Category: 637A. Myelodysplastic Syndromes: Clinical and Epidemiological.
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