100%达临床终点！国产罕见病首创新药一次性通过国家双项关键核查

PNH是一种后天获得性溶血性疾病，是一种慢性、进行性、危及生命、罕见的多系统疾病，2018年被收录进《第一批罕见病目录》，目前尚无国产自研的靶向CFB抑制剂获批上市。

核查期间，药品监督管理局专家组秉持严谨专业的态度，围绕兰诺可泮的研制过程、商业化生产工艺、全生命周期质量管理体系、厂房设施与设备、质量控制实验室、制剂研发与生产现场、物料管理系统以及数据完整性管理等各个环节，开展了系统、深入的现场检查与文件审核。凭借覆盖药品全生命周期的立体化质量管理体系与高效的团队协同，启瑞集团本次以“零关键发现项”的卓越表现，一次性高标准通过核查。

2024年，在美国血液学会（ASH）年会上，相关II期临床研究（NCT06050226）结果正式公布——这是一项针对未接受补体抑制剂治疗的PNH患者的多中心、开放标签、剂量探索研究，在无输血支持的情况下，第84天所有剂量组34例受试者（100%）均达到血红蛋白（Hb）浓度较基线增加≥20g/L的主要终点，且所有患者治疗后均无需输血。同年12月，该药品还获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定，用于治疗PNH。

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