病例分析 | 从“输血依赖”到“完全缓解”：阿伐曲泊帕转换治疗重型再障
这是一张普通的血常规化验单，却足以决定一位老人的生死。白细胞、血红蛋白、血小板——这三项关键指标全线暴跌，仿佛生命的力量正从她体内悄然流逝。68岁的李女士（化名），被诊断为“重型再生障碍性贫血”，这意味着她的骨髓几乎衰竭。
在经历了3个月的传统治疗后，她依然无法摆脱每周输血的生命维系，希望渺茫。
她的血常规报告单触目惊心：
- 血小板（PLT）: 12→19×109/L（远低于安全线，随时有致命出血风险）
- 血红蛋白（Hb）：
97→82→75g/L（重度贫血，导致全身缺氧乏力） - 白细胞 （WBC）: 1.2→2.86×109/L（免疫力极差，难以抵抗感染）
更复杂的是，她还是一位慢性乙型肝炎病毒携带者，并有高血压病史。这如同在原本就崎岖的治疗之路上又设下了几道障碍。她已经接受了包括免疫抑制剂（环孢素）、促造血药物（十一酸睾酮）和另一种促血小板生成药物（海曲泊帕）在内的治疗，但整整三个月过去，她的血象依旧毫无起色，依然完全依赖输血维持生命。
她，成为了一位“难治性”重型再障患者，仿佛被困在了一条治疗的死胡同里。
阿伐曲泊帕是什么？为何要换用它？
它属于“血小板生成素受体激动剂”（TPO-RA），您可以把它想象成一把能精准启动骨髓造血“开关”的钥匙。虽然同类钥匙有多把，但它们的“齿形”和“力道”各有不同。
研究表明，阿伐曲泊帕在激发造血干细胞活力方面可能效能更强，且一个突出的优点是它对肝功能影响较小。这对于需要长期护肝的慢性乙肝患者来说，无疑是更优的选择。医生为她制定了每日口服40mg阿伐曲泊帕的方案。
转变，在换药后悄然发生。
治疗三个月后，那张曾经令人绝望的化验单，终于迎来了生命的色彩：
- 血小板（PLT）: 156×109/L（回归安全范围！）
- 血红蛋白（Hb）: 102 g/L（摆脱贫血！）
- 白细胞 （WBC）: 6.84×109/L（免疫力恢复正常！）
根据标准，她达到了“完全缓解”！这意味着她彻底摆脱了输血依赖，出血风险解除，体力恢复，而且整个过程中没有出现血栓、肝损伤等不良反应。
照亮更多患者的治疗之路
- “难治”不等于“无治”：对于一种TPO-RA药物反应不佳的患者，转换使用另一种TPO-RA药物可能带来突破。
- 个体化治疗是制胜关键：没有最好的药，只有最合适的药。本例患者因合并乙肝，选择对肝脏更友好的阿伐曲泊帕，体现了精准医疗的智慧，是成功的重要原因。
- 老年患者同样能受益：再障并非年轻人的专利，老年患者虽然可能合并多种疾病，治疗风险高，但只要方案得当，同样可以获得良好的疗效，重获生活质量。
参考文献：
[1]戴进前,张梦云,张韵洁,等.阿伐曲泊帕转换治疗重型再生障碍性贫血1例[J].中国临床案例成果数据库, 2024, 06(01):E2955-E2955.DOI:10.3760/cma.j.cmcr20240823-01698.
